Одне з головних питань, що хвилює лікарів, які дотримуються принципів доказової медицини: для чого саме можна застосовувати стовбурові клітини сьогодні?
Лікарі, що дивляться у майбутнє, цікавляться також перспективами, адже дитина народжується сьогодні, а захворіти може як в дитинстві, так і в похилому віці.
Вважається, що використання стовбурових клітин з метою отримання саме того типу клітин, попередником яких вони є (наприклад, гемопоетичні стовбурові клітини пуповинної крові перетворюються на клітини крові і імунної системи), доказове і офіційне. Але стовбурові клітини володіють іншими терапевтичними властивостями, непрямим впливом на відновлення організму, потенціалом перетворюватися в декілька типів тканин, локальною дією та здатністю підлаштовуватися під окремий організм. Саме ці додаткові властивості потребують довготривалих клінічних досліджень, адже механізм дії треба зрозуміти і довести. Тобто, стовбурові клітини застосовують в доказовій (офіційній) медицині, в клінічних дослідженнях і в експериментальному лікуванні одночасно, завдяки їх потенціалу і властивостям.
Стовбурові клітини використовуються як в офіційній медицині, так і в експериментальному лікуванні з минулого століття. Перша пересадка власних стовбурових клітин відбулася ще у 1970 році. Сьогодні терапія пуповинною кров`ю є стандартним методом лікування при більш, ніж 80 захворюваннях. Переважно в онкології, при гематологічних, імунологічних та метаболічних порушеннях. Ще ряд захворювань на даний час лікують за допомогою стовбурових клітин в рамках клінічних досліджень або експериментального лікування.
Захворювання, що лікує пуповинна кров.
В 2009 році FDA, регулюючий орган, що є взірцем доказової медицини, визначив чотири принципи офіційного використання стовбурових клітин:
- Маніпуляції з клітинами при отриманні повинні бути мінімальні
- Якість і характер клітин повинні бути незмінними на всіх етапах: від збору до отримання терапевтичного препарату
- Використання клітин повинно бути гомологічним. Наприклад, кровотворні клітини повинні відновлювати імунітет і кровотворну систему. Але, якщо дослідник зміг доказати, що кровотворні клітини можуть відновлювати мозок, то таке лікування теж вважається гомологічним
- Клітини з мінімальними маніпуляціями не повинні бути змішані з іншими продуктами
При дотриманні цих норм стовбурові клітини не вважаються препаратом і не регулюються FDA, хоча місцеві регуляторні органи повинні стежити за безпекою застосування.
FDA намагається напряму впливати і на діяльність банків пуповинної крові. Якщо приватним банкам при дотриманні принципів було надано зелене світло для лікування не тільки дитини, а й родичів, то державні банки повинні отримувати ліцензію FDA для лікування неспоріднених пацієнтів. Норми FDA виявились настільки жорсткими, а ліцензія дорогою для донорських установ, що досі тільки п’ять державних банків пуповинної крові отримали відповідну ліцензію. Більшість донорських банків продовжує діяльність, користуючись нормами FACT або AABB та застосовує пуповинну кров в рамках клінічних досліджень.
Згодом виявилось, що навіть стандартне поняття "гомологічне застосування" не зовсім підходить для стовбурових клітин.
Адже вони здатні впливати на відновлювання тканин поза межами своєї основної діяльності. Парадоксом виявилось і те, що, наприклад, введені в кістку мезенхімальні клітини не є препаратом. Але отримання біопротезу, коли мезенхімальні клітини вводять в каркас, роздрукований на 3D-принтері, і тільки потім трансплантуються в тіло, повинно розцінюватися як лікарський засіб. Продукти зі стовбурових клітин в поєднанні з генною інженерією вимагають жорсткішої регуляції в будь-якій країні і використовують тільки в рамках наукових і клінічних досліджень.
До певного часу здавалося, що розширити список захворювань, лікування яких стовбуровими клітинами буде вважаться офіційним і доказовим, не вдасться ще довго. Але зараз вектор впевнено змінюється в сторону персональної медицини і індивідуальних ліків. Перед новими хворобами і вірусами стають безсилі навіть перевірені часом ліки.
Пандемія коронавірусу змусила регуляторні органи багатьох країн, включаючи FDA, прискорити надання дозволу на проведення клінічних досліджень за допомогою стовбурових клітин. США, Ізраїль, Китай – це ті, хто вже повідомив про ефективність мезенхімальних стовбурових клітин в лікуванні Covid-19.
Є й інші захворювання, при яких використання пуповинної крові і клітин пуповини вже найближчим часом стане офіційним.
В 2005 році Університет Дюка в США розпочав клінічні випробування лікування аутизму і ДЦП у дітей спочатку з застосуванням власної пуповинної крові, а згодом з використанням пуповинної крові молодших братів-сестер і пуповинної крові донорів. Після завершення першої стадії клінічних досліджень, що довело безпечність і ефективність такого лікування, FDA звернуло на них увагу і в 2017 році надало зелене світло і свою підтримку подальшим дослідженням в Університеті Дюка. Сьогодні проходить вже третя стадія клінічних досліджень застосування пуповинної крові при ураженнях головного мозку у дітей, а також дослідження з використанням мезенхімальних стовбурових клітин пуповини як для дітей, так і для дорослих з аутизмом. Допомогу вже змогли отримати сотні дітей з аутизмом, ДЦП, апраксією, вродженою гідроцефалією, гіпоксичною травмою мозку та інсультом. В листі очікування знаходяться ще тисячі дітей, для яких вкрай важливо отримати допомогу своєчасно, адже чим молодша дитина, тим краще стовбурові клітини відновлюють нервову систему і стимулюють нейрогенез.
В травні 2021 року банк пуповинної крові в США, Cryo-Cell, отримав ексклюзивні права на нове лікування від університету Дюка. В найближчі роки очікується, що лікування ДЦП, аутизму і черепно-мозкової травми у дітей за допомогою пуповинної крові і стовбурових клітин пуповини стане стандартним лікуванням, офіційно затвердженим FDA. В планах на найближче майбутнє урегулювати таке лікування для дорослих пацієнтів після інсультів і інших уражень головного мозку. Для пацієнтів, що лікуються в США, подібна терапія тепер буде доступна в двох локаціях - в Університеті Дюка і власній клініці Cryo-Cell. Спочатку Cryo-Cell планує використовувати тільки пуповинну кров і клітини пуповини, збережені в приватних банках пуповинної крові, в незалежності від країни, а згодом розширити терапію на використання донорських зразків.
При необхідності лікування дитини з важкими захворюваннями стовбуровими клітинами в будь-якій країні всі затрати на транспортування депозиту повністю бере на себе Гемафонд.
Регулюючі органи інших країн теж підтримують подібні дослідження. Адже FDA – це регулюючий орган саме у США, кожна країна орієнтується на власне законодавство.
Так Південна Корея закінчила власні дослідження лікування ДЦП і отримала найбільш вражаючі результати та схвалення місцевих регулюючих органів.
Читати більше про результати застосування при ДЦП
Подібні клінічні дослідження лікування ДЦП, аутизму, інших захворювань проходять в Китаї, Ізраїлі, в країнах Євросоюзу. Всього по даним Clinicaltrials зареєстровано 1433 клінічні дослідження з використанням пуповинної крові (за пошуком Cord blood), 459 клінічних досліджень з використанням мезенхімальних стовбурових клітин пуповини (за пошуком Cord tissue) та 54 клінічних досліджень з використанням мезенхімальних стовбурових клітин плаценти (за пошуком MSC placenta).
Насамперед клінічні дослідження стосуються використання донорського матеріалу для неспорідненого пацієнта, що потребує додаткової уваги і ліцензування. Законодавство більшості країн лояльно до використання пуповинної крові і МСК з приватних банків, де терапію проходить сама дитина або найближчий родич. Таке застосування може проходити в рамках експериментального лікування або наукових досліджень з використанням відомих протоколів, на основі патентів і ліцензій.
Вартість лікування власним матеріалом може бути від безкоштовного до 15 000 доларів США в залежності від країни. Лікування донорським матеріалом в рази дорожче, пошук і підбір відповідного донора через реєстри теж займає час і може сягати 25 000 доларів США. Це ще один привід замислитися над своєчасним збереженням власних стовбурових клітин. До безперечних переваг власного депозиту можна віднести:
- Сумісність біологічного матеріалу з організмом дитини і найближчих родичів
- Доступ до біологічного матеріалу і право розпоряджатися ним за власним бажанням
- Мінімальний термін від запиту на лікування і його проведенням
- Можливість використання для інших родичів дитини
- Біологічна і інфекційна безпечність
- Менша вартість лікування порівняно з донорським зразком
В Україні перш за все регуляція використання стовбурових клітин і наукових досліджень з ними йде з урахуванням ліцензійних умов банків пуповинної крові. Гемафонд в науковій сфері співпрацює з Академією наук України, з Центром дитячої кардіології та кардіохірургії, з Національною дитячою спеціалізованою лікарнею «Охматдит».
В 2021 році Гемафонд приєднався до наукових досліджень німецької клініки Charite, що направлені на вивчення властивостей мезенхімальних стовбурових клітин з різних джерел та введення в практику нових методів лікування за їх допомогою. Розпочалася наукова праця і в сфері виготовлення iPS-клітин для репродуктивної медицини. Власна лабораторія Гемафонду Celldot, що розташована в Берліні, отримала дозвіл на таке дослідження від етичного комітету Германії.
Читати докладніше про співпрацю з Charite
Матеріал підготовлено з використанням інформації:
1. parentsguidecordblood.org
2. Kurtzberg J. Clinical Trial Update: Cord Blood for Autism, Cerebral Palsy, Stroke & Cord Tissue for MIS-C.
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03327467
4. www.cryo-cell.com/the-cryo-cell-advantage/features-benefits/patient-benefits
5.https://autismcenter.duke.edu/