Один из главных вопросов, который волнует врачей, придерживающихся только принципов доказательной медицины: для чего именно можно применять стволовые клетки сегодня?
Врачи, которые смотрят в будущее, интересуются также перспективами, ведь ребенок рождается сегодня, а заболеть может как в раннем детстве, так и в пожилом возрасте.
Считается, что использование стволовых клеток с целью получения именно того типа клеток, предшественником которых они являются (например, гемопоэтические стволовые клетки пуповинной крови превращаются в клетки крови и иммунной системы), доказательное и официальное. Однако, стволовые клетки обладают и другими терапевтическими свойствами, косвенным влиянием на восстановление организма, потенциалом превращаться в несколько типов тканей, локальным действием и способностью подстраиваться под каждый организм. Именно эти дополнительные свойства требуют длительных клинических исследований, ведь механизм действия надо понять и доказать. То есть, стволовые клетки применяют в доказательной (официальной) медицине, в клинических исследованиях и в экспериментальном лечении одновременно, благодаря их потенциалу и свойствам.
Стволовые клетки используются как в официальной медицине, так и в экспериментальном лечении с прошлого века. Первая пересадка собственных стволовых клеток состоялась еще в 1970 году. Сегодня терапия пуповинной кровью является стандартным методом лечения при более чем 80 заболеваниях. Преимущественно в онкологии, при гематологических, иммунологических и метаболических нарушениях. Еще ряд заболеваний в настоящее время лечат с помощью стволовых клеток в рамках клинических исследований или экспериментального лечения.
В 2009 году FDA, регулирующий орган, являющийся образцом доказательной медицины, определил четыре принципа официального использования стволовых клеток:
- Манипуляции с клетками при получении должны быть минимальны
- Качество и характер клеток должны быть неизменными на всех этапах: от сбора до получения терапевтического препарата
- Использование клеток должно быть гомологичным. То есть, например, кроветворные клетки должны восстанавливать иммунитет и кроветворную систему. Но, если исследователь смог доказать, что кроветворные клетки могут восстанавливать мозг, то такое лечение тоже считается как гомологичное
- Клетки с минимальными манипуляциями не должны быть смешаны с другими продуктами
При соблюдении этих норм стволовые клетки не считаются препаратом и не регулируются FDA, хотя местные регуляторные органы должны следить за безопасностью применения.
FDA пытается напрямую влиять и на деятельность банков пуповинной крови. Если частным банкам при соблюдении принципов был предоставлен зеленый свет для лечения не только ребенка, но и родственников, то государственные банки должны получать лицензию FDA для лечения неродственных пациентов. Нормы FDA оказались настолько жесткими, а лицензия дорогой для донорских учреждений, что до сих пор только пять государственных банков пуповинной крови получили соответствующую лицензию. Большинство донорских банков продолжает деятельность, пользуясь нормами FACT или AABB и применяют пуповинную кровь в рамках клинических исследований.
Впоследствии оказалось, что даже стандартное понятие "гомологическое применение" не совсем подходит для стволовых клеток.
Ведь они способны влиять на восстановление тканей разных типов, за пределами своей основной деятельности. Парадоксом оказалось и то, что, например, введенные в кость мезенхимальные клетки не являются препаратом. Но получение биопротезов, когда мезенхимальные клетки вводят в каркас, распечатанный на 3D-принтере, и только потом трансплантируются в тело, должно расцениваться как лекарственное средство. Продукты из стволовых клеток в сочетании с генной инженерией требуют жесткой регуляции в любой стране и используют только в рамках научных и клинических исследований.
До поры до времени казалось, что расширить список заболеваний, лечение которых стволовыми клетками будет считаться официальным и стандартным, не удастся еще долго. Но сейчас вектор уверенно меняется в сторону персональной медицины и индивидуальных лекарств. Перед новыми болезнями и вирусами становятся бессильны даже проверенные временем медикаменты.
Пандемия коронавируса заставила регуляторные органы многих стран, включая FDA, ускорить предоставление разрешения на проведение клинических исследований с помощью стволовых клеток. США, Израиль, Китай - это те, кто уже сообщил об эффективности мезенхимальных стволовых клеток из пуповины, плаценты и жира здоровых доноров в лечении Covid-19.
Есть и другие заболевания, при которых использование пуповинной крови и клеток пуповины уже в ближайшее время станет официальным.
В 2005 году Университет Дюка в США начал клинические испытания лечения аутизма и ДЦП у детей сначала с применением собственной пуповинной крови, а затем с использованием пуповинной крови младших братьев-сестер и пуповинной крови доноров. После получения первых результатов, которые показали безопасность и эффективность такого лечения, FDA обратило на них внимание и в 2017 году предоставило зеленый свет и свою поддержку дальнейшим исследованиям в Университете Дюка. Сегодня проходит уже третья стадия клинических исследований применения пуповинной крови при поражениях головного мозга у детей, а также исследования с использованием мезенхимальных стволовых клеток пуповины как для детей, так и для взрослых с аутизмом. Помощь уже смогли получить сотни детей с аутизмом, ДЦП, апраксией, врожденной гидроцефалией, гипоксической травмой мозга и инсультом. Но в листе ожидания находятся еще тысячи детей, для которых крайне важно получить помощь своевременно, ведь чем младше ребенок, тем лучше стволовые клетки восстанавливают нервную систему и стимулируют нейрогенез.
В мае 2021 года банк пуповинной крови в США, Cryo-Cell, получил эксклюзивные права на новое лечение от университета Дюка. В январе 2022 года ожидается, что лечение ДЦП, аутизма и черепно-мозговой травмы у детей с помощью пуповинной крови и стволовых клеток пуповины станет стандартным лечением, официально утвержденным FDA. В планах на ближайшее будущее урегулировать такое лечение для взрослых пациентов после инсультов и других поражений головного мозга. Для пациентов, которые лечатся в США, подобная терапия теперь будет доступна в двух локациях - в Университете Дюка и собственной клинике Cryo-Cell. Сначала Cryo-Cell планирует использовать только пуповинную кровь и клетки пуповины, которые хранятся в частных банках пуповинной крови, в независимости от страны, а впоследствии расширить терапию на использование донорских образцов.
При необходимости лечения ребенка стволовыми клетками в любой стране все затраты на транспортировку депозита полностью берет на себя Гемафонд.
Регулирующие органы других стран тоже поддерживают подобные исследования. Ведь FDA - это регулирующий орган именно в США, каждая страна ориентируется на собственное законодательство.
Так Южная Корея закончила собственные исследования лечения ДЦП и получила самые впечатляющие результаты и одобрение местных регулирующих органов.
Читать больше о результатах применение пуповинной крови при ДЦП
Подобные клинические исследования лечения ДЦП, аутизма и других заболеваний проходят в Китае, Израиле, в странах Евросоюза. Всего по данным Clinicaltrials зарегистрировано 1433 клинические исследования с использованием пуповинной крови (по поиску Cord blood), 459 клинических исследований с использованием мезенхимальных стволовых клеток пуповины (по поиску Cord tissue) и 54 клинических исследований с использованием мезенхимальных стволовых клеток плаценты (по поиску MSC placenta) .
Прежде всего клинические исследования касаются использования донорского материала для неродственного пациента, нуждающегося в дополнительном внимании и лицензировании. Законодательство большинства стран лояльно к использованию пуповинной крови и МСК из частных банков, где терапию проходит сам ребенок или ближайший родственник. Такое применение может проходить в рамках экспериментального лечения или научных исследований с использованием известных протоколов, на основе патентов и лицензий.
Стоимость лечения собственным материалом может быть от бесплатного до 15 000 долларов США в зависимости от страны. Лечение донорским материалом в разы дороже, поиск и подбор подходящего донора через реестры тоже занимает время и может достигать 25 000 долларов США. Это еще один повод задуматься над своевременным сохранением собственных стволовых клеток. К несомненным преимуществам собственного депозита можно отнести:
- Совместимость биологического материала с организмом ребенка и ближайших родственников
- Доступ к биологическому материалу и право распоряжаться им по собственному желанию
- Минимальный срок от запроса на лечение и его проведением
- Возможность использования для других родственников ребенка
- Биологическая и инфекционная безопасность
- Меньшая стоимость лечения по сравнению с донорским образцом
В Украине прежде всего регуляция применения стволовых клеток и научных исследований с ними идет с учетом лицензионных условий банков пуповинной крови. Гемафонд в научной сфере сотрудничает с Академией наук Украины, с Центром детской кардиологии и кардиохирургии, с Национальной детской специализированной больницой «Охматдет».
В 2021 году Гемафонд присоединился к научным исследованиям немецкой клиники Charite, направленных на изучение свойств мезенхимальных стволовых клеток из различных источников и введение в практику новых методов лечения с их помощью. Началась научная работа и в сфере производства iPS-клеток для репродуктивной медицины. Собственная лаборатория Гемафонда Celldot, расположенная в Берлине, получила разрешение на такое исследование от этического комитета Германии.
Читать детальнее о сотрудничестве с Charite
Материал подготовлен с использованием информации:
1. parentsguidecordblood.org
2. Kurtzberg J. Clinical Trial Update: Cord Blood for Autism, Cerebral Palsy, Stroke & Cord Tissue for MIS-C.
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03327467
4. www.cryo-cell.com/the-cryo-cell-advantage/features-benefits/patient-benefits
5.https://autismcenter.duke.edu/