По статистике более 17 млн людей в мире страдают от детского церебрального паралича и нуждаются в инновационном лечении. Клеточная терапия при ДЦП исследуется более 10 лет. Самыми эффективными и одновременно безопасными для терапии даже у маленьких детей с ДЦП на данный момент считаются стволовые клетки пуповинной крови и пуповины. Эти клетки оказывают противовоспалительное, нейропротекторное действие, а также препятствуют гибели клеток головного мозга. Идеальным и финансово доступным материалом для терапии является собственная пуповинная кровь или пуповина, однако большая часть детей с ДЦП не имеет собственного материала.
Детский церебральный паралич (ДЦП) – основная причина двигательных нарушений в раннем детстве, вызывает пожизненную инвалидность. До определенного возраста можно достичь значительного улучшения моторики. Со временем в головном мозге пациентов с ДЦП возникают стойкое нейровоспаление и гибель нервных клеток. Эти нарушения влияют на восстановление и регенерацию после первичного повреждения незрелого мозга. Предполагают, что терапия клетками и факторами роста имеет терапевтический эффект против этого процесса.
В ноябре 2020 года были опубликованы результаты обширного исследования, Clinicaltrials.gov NCT01991145, о терапии пуповинной кровью пациентов с ДЦП. Это было наиболее полное исследование, запущенное в 2013 году медицинским центром CHA Bundang, расположенного недалеко от Сеула, Южная Корея. Группа под руководством доктора медицины Мин Йонг Ким использовала протокол лечения церебрального паралича, основанный на внутривенном вливании донорской пуповинной крови. В группе пациентов было 88 детей в возрасте 3,5 ±1,2 года. Пуповинная кровь была совместима по 4 из 6 ключевых типов HLA, иногда использовали два образца пуповинной крови, чтобы достичь дозы 30 миллионов клеток на кг веса пациента. Исследование было слепым рандомизированным, всех пациентов разделили на 4 группы, какое именно лечение получал пациент было неизвестно ни родителям, ни медицинскому персоналу.
Самым известным исследованием лечения ДЦП с помощью пуповинной крови является протокол, разработанный Джоан Курцберг, доктором медицины из Университета Дюка, США. Еще с 2005 года Университет лечил детей собственной пуповинной кровью и в 2017 году опубликовал свою первую статью. С тех пор Университет получил разрешение FDA для более обширного исследования, в программу включили детей, семьи которых сохранили пуповинную кровь младших братьев и сестер. В 2018 году Университет начал клиническое испытания с использованием донорской пуповинной кров, названное ACCeNT-CP, предварительные результаты которого будут объявлены в 2021 году.
Основным отличием от исследований в США стало применение Мин Йонг Ким донорской крови и использование эритропоэтина (ЭПО) как усилителя клеточной терапии. Инъекции эритропоэтина проводили перед введением пуповинной крови и повторяли пять раз на протяжении двух недель Эритропоэтин – это гормон человека, который стимулирует работу костного мозга и обладает нейрозащитными свойствами. Фармацевтический эритропоэтин применяют при лечении онкологии и во время диализа почек.
Первые результаты, опубликованные в 2013 году показали улучшение общей моторики у групы, которая получала лечение пуповинной кровью с эритропоэтином. Однако по другим показателям улучшения были не намного больше, чем просто от использования эритропоэтина. Понадобилось 8 лет, чтобы окончательно сделать вывод, какой именно компонент терапии сыграл более решающую роль – стволовые клетки или эритропоэтин.
Результатом исследования стало подтверждение улучшений в группе детей, получивших инъекцию стволовых клеток пуповинной крови с ЭПО. Первый прогресс фиксировался уже через месяц, а через 12 месяцев была видна значительная разница синергического лечения по сравнению с тремя другими группами детей. Это исследование показало, что эффективность использования донорских клеток можно усилить с помощью эритропоэтина без побочных эффектов. Улучшение по шкале GMPM у детей при комбинации пуповинная кровь и ЭПО было на 50% больше, чем после введения только пуповинной крови и в три раза больше, чем после применение только ЭПО.
Главный вывод для родителей - это знать, что еще одно тщательное исследование терапии пуповинной кровью при церебральном параличе снова показало значительную пользу при отсутствии значительных рисков.
Клиенты Гемафонда изымали клетки пуповинной крови и пуповины для терапии ДЦП более 30 раз. И хотя ДЦП практически невозможно излечить полностью, отмечались положительные эффекты – пропадали судороги, значительно снижался мышечный тонус, улучшалось зрение. Наблюдался прогресс в психомоторном развитии ребенка – дети начинали управлять своим телом, что дало возможность пользоваться планшетом, учиться и значительно улучшило качество их жизни.
Читайте также Пуповинная кровь изменила жизнь
Статья о результатах исследований Стовбурові клітини при лікуванні ДЦП