Лікування ДЦП пуповинною кров'ю. Результати восьмирічного дослідження.

За статистикою більше 17 млн ​​людей у ​​світі страждають від дитячого церебрального паралічу і потребують інноваційного лікування. Клітинна терапія у випадку ДЦП досліджується понад 10 років. Найефективнішими і водночас безпечними для терапії, навіть у маленьких дітей з ДЦП, на поточний час дослідники вважають стовбурові клітини пуповинної крові й пуповини. Ці клітини мають протизапальну, нейропротекторну дії, а також перешкоджають загибелі нервових клітин. Ідеальним і фінансово доступним матеріалом для терапії є власна пуповинна кров або пуповина, проте велика частина дітей з ДЦП не має власного матеріалу.

Дитячий церебральний параліч (ДЦП) – чільна причина рухових порушень у ранньому дитинстві, що викликає довічну інвалідність. До певного віку можна досягти значного поліпшення моторики. Згодом у головному мозку пацієнтів з ДЦП виникають стале нейрозапалення і відбувається загибель нервових клітин. Ці порушення впливають на відновлення і регенерацію після первинного ушкодження незрілого мозку. Вчені припускають, що терапія клітинами і факторами росту має терапевтичний ефект проти цього процесу.

У листопаді 2020 року оприлюднено результати глибинного дослідження, Clinicaltrials.gov NCT01991145, про терапію пуповинною кров'ю пацієнтів з ДЦП. Це було найповніше дослідження, яке розпочалось у 2013 році медичним центром CHA Bundang, що розташований поблизу Сеулу, столиці Південної Кореї. Група під керівництвом доктора медицини Мін Йонг Кім використовувала протокол лікування церебрального паралічу, заснований на внутрішньовенному вливанні донорської пуповинної крові. Групу пацієнтів складали 88 дітей, віком 3,5 ± 1,2 року. Пуповинна кров була сумісна за 4 з 6 ключових типів HLA, іноді використовували два зразки пуповинної крові, щоб досягти дози 30 мільйонів клітин на кг ваги пацієнта. Дослідження було сліпим рандомізованим, всіх пацієнтів розділили на 4 групи. Яке саме лікування отримував пацієнт було не відомо ні батькам, а ні медичному персоналу.

Найвідомішим дослідженням лікування ДЦП за допомогою пуповинної крові є протокол, розроблений Джоан Курцберг, доктором медицини з Університету Дюка, США. Ще з 2005 року Університет лікував дітей власною пуповинною кров'ю і в 2017 році опублікував свою першу статтю. Відтоді Університет отримав дозвіл FDA для ширшого дослідження, у програму залучили дітей, сім'ї яких зберегли пуповинну кров молодших братів і сестер. У 2018 році Університет розпочав клінічне випробування з використанням донорської пуповинної крові, пойменоване ACCeNT-CP, попередні результати якого будуть оголошені у 2021 році.

Основною відмінністю від досліджень у США стало застосування Мін Йонг Кім донорської пуповинної крові та використання еритропоетину (ЕПО) як підсилювача клітинної терапії. Ін'єкції еритропоетину здійснювали перед введенням пуповинної крові та повторювали п'ять разів протягом двох тижнів. Еритропоетин - це гормон людини, що стимулює роботу кісткового мозку і має нейрозахисні властивости. Фармацевтичний еритропоетин застосовують під час лікування онкології і діалізу нирок.

Перші результати, опубліковані у 2013 році, довели поліпшення загальної моторики у групи, яка отримувала лікування пуповинною кров'ю, у поєднанні з еритропоетином. Проте за іншими показниками поліпшення були незначнішими, ніж як від використання еритропоетину. Знадобилося 8 років, щоб остаточно дійти висновку, який саме компонент терапії зіграв більш вирішальну роль - стовбурові клітини або ЕПО.

Результатом дослідження стало підтвердження поліпшень у групі дітей, які отримали ін'єкцію стовбурових клітин пуповинної крові з еритропоетином. Перший прогрес фіксувався вже через місяць, а через 12 місяців була помітна значна різниця синергічного лікування, у порівнянні з трьома іншими групами дітей. Це дослідження довело, що ефективність використання донорських клітин можна посилити за допомогою еритропоетину без побічних ефектів. Поліпшення за шкалою GMPM у дітей при комбінації пуповинна кров і ЕПО було на 50% більше, ніж після введення лише пуповинної крові та у три рази більше, ніж після застосування виключно ЕПО.

Головний висновок для батьків - це знати, що ще одне ретельне дослідження терапії пуповинною кров'ю при церебральному паралічі знову довело значну користь за відсутності значних ризиків.

Клієнти Гемафонд вилучали клітини пуповинної крові та пуповини для терапії ДЦП більше 30 разів. І хоча ДЦП практично неможливо вилікувати повністю, спостерігалися позитивні ефекти - зникали судоми, значно знижувався м'язовий тонус, поліпшувався зір. Наявним став прогрес у психомоторному розвитку дитини - малеча починала керувати власним тілом, що уможливило користуватися планшетом, вчитися і значно поліпшило якість їх життя.

Читайте також Пуповинна кров змінила життя

Стаття про результати дослідження в Україні Стовбурові клітини при лікуванні ДЦП