Клітинна терапія - це передовий метод, де для лікування захворювань використовуються стовбурові клітини. Ці клітини відіграють фундаментальну роль у регенеративній медицині, оскільки їхній потенціал перетворення на різні типи клітин використовують для відновлення пошкоджених тканин і органів. Особливо це стає актуальним у контексті лікування неврологічних захворювань, таких як аутизм, де клітинна терапія може сприяти відновленню функцій мозку та нервової системи. Пропонуємо детальніше розглянути деяки аспекти, пов'язані с таким лікуванням.
1. На які позитивні зміни після клітинної терапії можуть сподіватися батьки дітей с РАС?
Зміни в поведінці: можливе зниження агресії та підвищення здатності залишатися спокійним. Діти стають більш уважними та здатними зосереджуватися на навчанні. Одночасно стають більш активними та зацікавленими в навчальних процесах.
Зміни у розумінні та комунікації: значною перевагою клітинної терапії є удосконалення комунікативних навичок. Діти покращують своє розуміння мовлення, адресованого їм, і стають здатними чіткіше висловлювати свої думки та емоції.
Соціалізація та взаємодія з оточенням: часто після проведення терапії спостерігається збільшення активності дітей у спілкуванні з сім'єю та однолітками. Вони можуть проявляти підвищений інтерес до участі в групових іграх та інших спільних заходах.
Зміни в харчуванні: не менш важливим є спостереження батьків про зміну в харчових уподобаннях та поведінці при їжі. Діти з аутизмом, які проходили клітинну терапію, частіше починають виявляти готовність спробувати нові продукти та демонструють меншу неприязнь до різних текстур або ароматів їжі.
Завдяки клінічним дослідженням, які ведуться в різних країнах з 2004 року науковці дослідили, що певні типи стовбурових клітин є безпечними та ефективними в лікуванні неврологічних захворювань.
2. Внаслідок яких механізмів дії стовбурові клітини мають терапевтичний ефект?
Нейропластичність та регенерація
Стовбурові клітини здатні сприяти нейропластичності та регенерації нервової тканини, можуть трансформуватися в різні типи нейронів та інші клітини нервової системи, тим самим відновлюючи або замінюючи ушкоджені або дисфункційні клітини. Це відкриває можливості для відновлення нейронних зв'язків, які можуть бути порушені у людей з аутизмом. Використання стовбурових клітин для відновлення мозкових функцій потенційно впливає на такі аспекти аутизму, як комунікативні навички та поведінкові реакції.
Паракринні ефекти стовбурових клітин
Стовбурові клітини впливають на навколишні клітини через вироблення різноманітних молекул, таких як цитокіни, фактори росту та інші біоактивні речовини. Цей механізм, відомий як паракринний ефект, може мати важливе значення в контексті РАС. Паракринні фактори, що виробляються стовбуровими клітинами, стимулюють процеси самовідновлення, сприяють регенерації нервових клітин, зниженню запалення, та покращенню нейрональної комунікації. Це може вплинути на симптоми аутизму, поліпшуючи когнітивні функції та соціальну поведінку.
Імуномодулюючі властивості стовбурових клітин
Іншим потенційно важливим аспектом є здатність стовбурових клітин модулювати імунну систему. Оскільки деякі дослідження показують зв'язок між імунними змінами та аутизмом, імуномодулюючі властивості стовбурових клітин можуть відігравати важливу роль. Модулювання імунної відповіді зменшує запалення в мозку і кишківнику, що може сприяти покращенню нейронного здоров'я та функціонування. Клітинна терапія також може покращити харчування у дітей з РАС, що є доволі частою проблемою при цьому захворюванні.
3. Які типи стовбурових клітин застосовують?
При вивченні використання стовбурових клітин для лікування аутизму, вчені досліджують різні типи цих клітин, щоб визначити найбільш ефективні підходи. Основні типи стовбурових клітин, які розглядаються в контексті аутизму, включають:
- Ембріональні стовбурові клітини (ЕСК): мають високий рівень пластичності та здатність перетворюватися на будь-який клітинний тип. Однак використання ЕСК супроводжується етичними дилемами та потенційними імунологічними ускладненнями, ризиками розвитку пухлин. В багатьох країнах цей тип клітин заборонено до застосування.
- Лейкоцитарна фракція пуповинної крові, що містить гемопоетичні стовбурові клітини, мезенхімальні стовбурові клітини та активні фактори. Завдяки унікальному складу виявилась найефективнішою і безпечною при лікуванні неврологічних захворювань у дітей.
- Мезенхімальні стовбурові клітини (МСК): зазвичай виділяються з кісткового мозку, жирової тканини або тканини пупкового канатика. МСК мають потенціал у лікуванні аутизму через їх здатність зменшувати запалення та модулювати імунну систему. Клінічні випробування, що вивчають використання МСК, показали обнадійливі результати у покращенні деяких симптомів аутизму. Найбільш ефективними виявились МСК, отримані з пупкового канатика, за рахунок їх активності і молодості.
- Індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (іPSc): створені зі звичайних клітин (наприклад, з клітин шкіри пацієнта) шляхом "програмування" їх на повернення до стовбурового стану. іPSc володіють схожими з ембріональними клітинами властивостями, але їх використання є менш етично спірним і зменшує ризик імунного відторгнення. Ці клітини використовують обмежено через до кінця невивчені побічні дії і потенційну небезпеку.
4. Чому результати лікування різняться у дітей з аутизмом?
При всіх безперечних доказах позитивного впливу клітинної терапії не всі діти реагують на таке лікування. За результатами найвідоміших досліджень Університету Дюка, США виявлено, що діти без розумової вади продемонстрували покращення мовного спілкування, здатності підтримувати увагу та покращення роботу мозку. Однак терапія не показала покращення функції соціальної комунікації для дітей, які також мали значну розумову відсталість. Результати цих досліджень, опубліковані в The Journal of Pediatrics, підкреслюють, що пуповинна кров містить імуномодулюючі клітини, звані моноцитами, які можуть заспокоїти певні типи запалення мозку, що спостерігається у дітей з аутизмом. Але близько 40% дітей з аутизмом мають інтелектуальну недостатність, і причини, чому ефективність терапії різниться між дітьми з інтелектуальною недостатністю та без неї, все ще потребують подальшого дослідження.
Ось декілька ключових факторів, що впливають на ефективність:
- Індивідуальні відмінності у генетиці та патофізіології: аутизм є високо гетерогенним розладом, який включає широкий спектр симптомів та причин. Різноманітність генетичних та молекулярних факторів, які викликають аутизм, може впливати на реакцію пацієнта на лікування стовбуровими клітинами.
- Стадія розвитку аутизму: ефективність стовбурових клітин може залежати від стадії розвитку розладу у пацієнта та його віку. Раннє втручання може бути більш результативним у порівнянні з лікуванням, розпочатим на пізніших стадіях розвитку розладу.
- Варіативність у методах лікування: різні методи застосування стовбурових клітин, включаючи типи клітин, шляхи введення та дозування, можуть значно відрізнятися у різних дослідженнях, що може вплинути на результати лікування.
- Побічні ефекти та безпека: як і будь-яке медичне втручання, лікування стовбуровими клітинами може мати побічні ефекти. Різниця у реакції на лікування може бути пов'язана з індивідуальними особливостями імунної системи пацієнта та загальним станом здоров'я.
5. Як покращити результати після клітинної терапії?
Більшість протоколів терапії аутизму пуповинною кров’ю або МСК з пуповини рекомендують 2 введення препарату з проміжком між собою в пів року. Результат оцінюють через 6, 12 та 18 місяців після першого введення стовбурових клітин. Найкращі результати можна отримати при комплексному підході, адже клітинна терапія - це тільки частина реабілітації у таких дітей. Спеціальне навчання, робота з психологом і логопедом, відпочинок, позитивні нові емоції посилюють ефект від клітинної терапії.
6. Ще одне питання, що турбує батьків, чи можливі регреси (відкати) у розвитку через роки після отриманого результату?
Так, на жаль, діти з аутизмом більш чутливі до багатьох речей - наслідків перенесених інфекційних захворювань, впливу наркозу, ліків і вакцин, емоціональним потрясінням тощо. Також причинами часткової втрати з часом результату від клітинної терапії може стати неможливість прибрати саму причину розладу (наприклад, генетичні ураження або непереносимість продуктів), відсутність подальшої реабілітації або спеціальної дієти, що могли б закріпити та посилити ефект.
Періодично ми отримуємо зворотний зв’язок від батьків, чиї діти проходили лікування пуповинною кров’ю. Що саме вони нам писали у цьому році, якими досягненнями ділилися?
- Максим, зараз 14 років. Лікування проходив у 2018 і 2019 роках власною пуповинною кров’ю та пуповинною кров’ю сестри-двійнята. Докладніше у відгуку від 2019 року. Результати лікування Максима були вражаючі, адже “безнадійна” дитина почала розмовляти, проявляти емоції, комунікувати і швидко навчатися. Хлопчик пішов у дитячий садок, а потім разом з сестрою до школи. Зараз Максим навчається індивідуально вдома, особливості поведінки частково повернулися після наркозу і заважали вчителям. Хлопець займається спортом, обожнює програмування, має багато друзів, особливо серед дівчат. Мама відмічає відсутність в нього агресії, любов до тварин, маленьких дітей, людей похилого віку. Максим дуже відповідальний і само вмотивований, легко запам’ятовує інформацію.
- Дмитро, 4 роки. Проходив ABA терапія, сенсомоторний розвиток протягом 1,5 років. Отримав терапію власною пуповинною кров’ю у квітні і жовтні 2023 року. Зі слів мами: “Після першого введення зʼявився вказівний жест (через місяць), зʼявились істерики (протест), з’явився погляд в очі, частіше реагує на імʼя, зʼявились звуки. Після другої ін’єкції: розуміння зверненої мови, виконання простих інструкцій, покращилась соціалізація - приймання умов та правил гри з дітьми. Вивчили літери, цифри, а також їх впізнавання і їх говоріння. Відмовились від пустушки. Привчається до горщика (сам сідає, коли розуміє що хоче). Майже не має самостимуляції”.
- Олексій, зараз 9 років. Лікування проходив у 2021 році, застосовували МСК з пуповини двоюрідного брата. Через пів року після лікування зникли стереотипії, зменшилась агресія, з’явився візуальний контакт і інтерес до дослідження навколишнього світу. На жаль, ніяких додаткових програм чи лікування не отримує. На даний час не має змоги часто спілкуватися з іншими дітьми чи відвідувати школу. Ефект зберігся, але подальший розвиток уповільнений.
- Марія, зараз 6 років. Проходила лікування власною пуповинною кров’ю влітку 2022 року одноразово. Через тиждень почала впізнавати батька, тримати візуальний контакт. Поступово з’явився вказівний жест, налагодилось харчування. Зараз разом з батьками живе в іншій країні, активно спілкується трьома мовами, додатково займається з логопедом. Є деякі проблеми у спілкуванні з іншими дітьми, дівчинка проходить спеціалізовану підготовку до школи. Також батьки відмітили, що дитина весь цей час не хворіла серйозно на сезонні інфекційні захворювання.
Якщо підсумувати, клітинна терапія - це, звісно, не панацея, але вона вже зараз надає нові можливості для лікування аутизму та при комплексному підході до лікування дає значні позитивні результати.
Читайте також огляд результатів клінічних досліджень.