Як клітинна терапія змінила життя хлопчика з аутизмом. Історя Пелега (Ізраїль)

Аутизм (розлад аутистичного спектру, РАС) - це розлад розвитку мозку, який впливає на сприйняття, комунікацію та соціальні навички людини, зазвичай проявляється у ранньому дитинстві, вимагає спеціального підходу та підтримки, щоб діти з аутизмом могли розкрити свій потенціал та вести повноцінне життя.

Основні ознаки аутизму включають обмежені інтереси та активності, відчуженість у спілкуванні та соціальних взаєминах, повторювані рухи або звички, чутливість до змін і стимулів навколишнього середовища, а також труднощі у мовленні та сприйнятті інформації. Діти з аутизмом можуть мати різні рівні розвитку, починаючи від значного обмеження в розвитку до високого рівня.

Розуміння природи аутизму та розвиток нових методів лікування, відкривають шляхи до поліпшення життя дітей та дорослих. Одним із перспективних напрямків є клітинна терапія, яка використовує мезенхімальні стромальні клітини (МСК) для стимуляції розвитку та відновлення мозкових функцій. Історія, пов'язана з хлопчиком на ім'я Пелег, в черговий раз привернула увагу світової громадськості і стала свідченням ефективності такого виду терапії.

Орлі та історія її молодшого сина, Пелега, є прикладом важливого виклику, з яким стикаються батьки, коли помічають зміни у розвитку своєї дитини. У перші два роки Пелег нормально розвивався і починав потроху говорити, спілкувався з оточуючими,  демонструючи соціальні вміння. Проте, ближче до дворічного віку, Орлі помітила зміни у його поведінці та спілкуванні. Втрата очного контакту, зменшення використання слів та зниження інтерактивності стали очевидними ознаками змін. Окрім того, Пелег став затримуватися в розвитку інших навичок. Він не знав, як гратися з іншими дітьми. Він став прихильником повторюваних рухів, спав все менше і менше вночі, став надзвичайно вибагливим до їжі, почав худнути. Мати зіткнулася з труднощами ву пошуку пояснення для цих змін та виявленніотриманні належної допомоги. Вона вживала заходів, щоб підтримувати розвиток мовлення свого сина, включаючи логопедичні заняття та фізіотерапію. Хоча Орлі помічала невелике поліпшення, через деякий час Пелег знову втрачав набуті навички, що вимагало постійних зусиль для прогресу та запобігання регресу.

Зрештою, після численних пошуків у Інтернеті, Орлі дізналася про аутизм. Вона розпізнала в Пелегу багато характерних симптомів, що вказували на наявність розладу аутистичного спектру. Це стало важливим кроком у напрямку розуміння та забезпечення належної допомоги для свого сина.

Пелегу було поставлено діагноз РАС у віці 2-х років, але в Ізраїлі дітей з аутизмом все ще вважають "інвалідами". Орлі отримала відшкодування витрат на обстеження та почала отримувати допомогу на догляд за сином. Незважаючи на думки багатьох батьків щодо вакцин та аутизму, Пелег не був вакцинований вчасно, тому в нього аутизм в нього не можна пов'язувати з цим фактором.

Орлі пройшла генетичне тестування всієї родини і тепер знає, що в їх сім'ї є ген, пов'язаний з аутизмом. Однак діагноз аутизму був лише початком. Мати все ще шукала лікування, яке могло б допомогти Пелегу. Вона знала дізналась про клітинну терапію для аутизму і почала спілкуватися з іншими батьками, які спробували її. Ближче до  4 років Пелег спав лише три години на ніч. Він втратив кілька кілограмів ваги. Орлі та її чоловік Рой все ж вирішили спробувати клітинну терапію. "В цій терапії немає нічого шкідливого - що я можу втратити?" У серпні 2022 року Орлі та Рой взяли Пелега до клініки стовбурових клітин у Белграді, Сербія. Сім'я провела тиждень і Пелег отримав клітинну терапію протягом п'яти днів.

За даними клініки:

•       перший день - Пелег отримав внутрішньовенну інфузію, яка містить 79 мільйонів клітин MSC з тканини пуповини (UC-MSC).
•       другий день - він отримав інфузію з 80 мільйонів клітин MSC з плаценти (PL-MSC).
•       третій і четвертий дні він отримав внутрішньом'язові ін'єкції в сідницю з 32 мільйонів PL-MSC та 34 мільйони UC-MSC відповідно.
•       зрештою, щодня Пелег отримував дві внутрішньо назальні дози екзосом (EV) з плацентарних MSC, які в лабораторному сертифікаті описуються як мінімум 400 мільйонів EV з максимальним розміром 200 нм.

Порівнювати терапію Пелега в Swiss Medica (Белград, Сербія) з лікуванням в офіційних клінічних випробуваннях досить важко. Зареєстровані клінічні випробування клітинної терапії для аутизму проводяться шляхом інфузії клітин через вену або інтратекальні ін'єкції в спинний мозок. Немає клінічних випробувань, які б використовували внутрішньом'язові ін'єкції клітин. Також ніколи не проводилося жодного клінічного випробування екзосом для аутизму.

Однак, можемо порівняти дози клітин, які вводяться внутрішньовенно. Пелег отримав дві внутрішньовенні інфузії з дозою 4,75 мільйона MSC на кілограм ваги (на той момент його вага становила 16,7 кг).

У порівнянні, найбільше клінічне випробування UC-MSC для дітей з аутизмом у Дюку використовувало дозу 6 мільйонів MSC/кг, але тільки одну дозу. Таким чином, чиста доза IV MSC в Swiss Medica була приблизно на 50% вищою, ніж доза в Дюку, якщо життєздатність клітин була порівнянною в обох центрах.

Після клітинної терапії Пелег швидко почав змінюватись. Вночі після першої інфузії Пелег проспав всю ніч. Орлі зробила багато фотографій і відео Пелега, щоб задокументувати його поведінку. Через два дні після першої інфузії він сказав свої перші три слова: "Мамо, я голодний". Протягом тижня, коли родина перебувала у Сербії, він вперше почав грати в хованки зі своєю сестрою. З того часу Пелег стрімко прогресував у багатьох аспектах поведінки. Поліпшення мовних навичкахок  були надто швидкими, щоб пояснити їх стандартними методами лікуванням. Його професійний логопед говорить, що протягом шести місяців після клітинної терапії він зробив прогрес, відповідний чотирьом рокам.

Це лише один звіт про випадок і не гарантує результатів для інших дітей, але сім'я Пелега дуже рада, що вони скористалися шансом на клітинну терапію для лікування аутизму. 

Історія Орлі та Пелега підкреслює потребу у посиленні свідомості про аутизм, доступі до обстежень та лікування для дітей з РАС. Важливо забезпечити батькам необхідну інформацію та підтримку, а також розвивати наукові дослідження та інновації, щоб поліпшити якість життя дітей з аутизмом.

Джерело: Parent's Guide to Cord Blood Foundation

Про використання пуповинної крові в Україні і за кордоном також читайте в статті