Как клеточная терапия изменила жизнь мальчика с аутизмом. История Пелега (Израиль)

Аутизм (расстройство аутистического спектра, РАС) – это расстройство развития мозга, которое влияет на восприятие, коммуникацию и социальные навыки человека, обычно проявляющееся в раннем детстве, требующее специального подхода и поддержки, чтобы дети с аутизмом могли раскрыть свой потенциал и вести полноценную жизнь.

Основные признаки аутизма включают ограниченные интересы и активности, отчужденность в общении и социальных взаимоотношениях, повторяющиеся движения или привычки, чувствительность к изменениям и стимулам окружающей среды, а также трудности в речи и восприятии информации. Дети с аутизмом могут иметь разные уровни развития, начиная от значительного ограничения в развитии до высокого уровня.

Понимание природы аутизма и развитие новых методов лечения открывают пути к улучшению жизни детей и взрослых. Одним из перспективных направлений есть клеточная терапия, которая использует мезенхимальные стромальные клетки (МСК) для стимуляции развития и восстановления мозговых функций. История, связанная с мальчиком по имени Пелег, в очередной раз привлекла внимание мировой общественности и стала свидетельством эффективности такого вида терапии.

Орли и история ее младшего сына Пелега являются примером важного вызова, с которым сталкиваются родители, когда замечают изменения в развитии своего ребенка. В первые два года Пелег нормально развивался и начинал понемногу говорить, общался с окружающими, демонстрируя социальные умения. Однако, ближе к двухлетнему возрасту, Орли заметила изменения в его поведении и общении. Отсутствие контакта «глаза в глаза», уменьшение использования слов и понижение интерактивности стали очевидными признаками изменений. Кроме того, Пелег стал задерживаться в развитии других навыков. Он не знал, как играть с другими детьми. Он стал поклонником повторяющихся движений, спал все меньше и меньше ночью, стал чрезвычайно привередлив к еде, начал худеть. Мать столкнулась с трудностями в поиске объяснения для этих изменений и выявлении получения надлежащей помощи. Она принимала меры, чтобы поддерживать развитие речи своего сына, включая логопедические занятия и физиотерапию. Хотя Орли замечала небольшое улучшение, спустя некоторое время Пелег снова терял приобретенные навыки, что требовало постоянных усилий для прогресса и предотвращения регресса.

В конце концов, после многочисленных поисков в Интернете, Орли узнала об аутизме. Она распознала в Пелеге много характерных симптомов, указывающих на наличие расстройства аутистического спектра. Это стало важным шагом в понимании и обеспечении надлежащей помощи для своего сына.

Пелегу был поставлен диагноз РАС в возрасте 2-х лет, но в Израиле детей с аутизмом все еще считают "инвалидами". Орли получила возмещение расходов на обследование и начала получать пособие по уходу за сыном. Несмотря на мнения многих родителей по поводу вакцин и аутизма, Пелег не был вакцинирован вовремя, поэтому у него аутизм у него нельзя связывать с этим фактором.

Орли прошла генетическое тестирование всей семьи и теперь знает, что у их семьи есть ген, связанный с аутизмом. Однако диагноз аутизма был только началом. Мать все еще искала лечение, которое могло бы помочь Пелегу. Она знала узнала о клеточной терапии для аутизма и начала общаться с другими попробовавшими ее родителями. Ближе к 4 годам Пелег спал всего три часа в ночь. Он потерял несколько килограммов веса. Орли и ее муж Рой все же решили попробовать клеточную терапию. "В этой терапии нет ничего вредного – что я могу потерять?" В августе 2022 года Орли и Рой взяли Пелега в клинику стволовых клеток в Белграде, Сербия. Семья провела неделю и Пелег получил клеточную терапию в течение пяти дней.

По данным клиники:

• первый день – Пелег получил внутривенную инфузию, содержащую 79 миллионов клеток MSC из ткани пуповины (UC-MSC).
• второй день – он получил инфузию из 80 миллионов клеток MSC из плаценты (PL-MSC).
• третий и четвертый дни он получил внутримышечные инъекции в ягодицу из 32 миллионов PL-MSC и 34 миллиона UC-MSC соответственно.
• далее, ежедневно Пелег получал две внутриназальные дозы экзосом (EV) из плацентарных MSC, которые в лабораторном сертификате описываются как минимум 400 миллионов EV с максимальным размером 200 нм.

Сравнивать терапию Пелега в Swiss Medica (Белград, Сербия) с лечением в официальных клинических испытаниях достаточно затруднительно. Зарегистрированные клинические испытания клеточной терапии для аутизма проводятся путём инфузии клеток через вену или интратекальные инъекции в спинной мозг. Нет клинических испытаний, которые использовали внутримышечные инъекции клеток. Также никогда не проводилось ни одного клинического испытания экзосом для аутизма.

Однако, можем сравнить дозы вводимых клеток внутривенно. Пелег получил две внутривенные инфузии с дозой 4,75 миллиона MSC на килограмм веса (на тот момент его вес составил 16,7 кг).

В сравнении, наибольшее клиническое испытание UC-MSC для детей с аутизмом у Дюку использовало дозу 6 миллионов MSC/кг, но только одну дозу. Таким образом, чистая доза IV MSC в Swiss Medica была примерно на 50% выше, чем доза в Дюке, если жизнеспособность клеток была сравнима в обоих центрах.

После клеточной терапии Пелег быстро начал меняться. Ночью после первой инфузии Пелег проспал всю ночь. Орли сделала много фотографий и видео Пелега, чтобы документировать его поведение. Через два дня после первой инфузии он сказал свои первые три слова: "Мама, я голоден". В течение недели, когда семья находилась в Сербии, он впервые начал играть в прятки со своей сестрой. С этого времени Пелег стремительно прогрессировал во многих аспектах поведения. Улучшения речевых навыков были слишком быстрыми, чтобы объяснить их стандартными методами лечения. Его профессиональный логопед говорит, что в течение шести месяцев после клеточной терапии он совершил прогресс, соответствующий четырем годам.

Это лишь один отчет о случае и не гарантирует результаты для других детей, но семья Пелега очень рада, что они воспользовались шансом на клеточную терапию для лечения аутизма.

История Орли и Пелега подчеркивает потребность в усилении сознания об аутизме, доступе к обследованиям и лечении для детей с РАС. Важно обеспечить родителям необходимую информацию и поддержку, а также развивать научные исследования и инновации для улучшения качества жизни детей с аутизмом.

Источник: Parent's Guide to Cord Blood Foundation   

Об использовании пуповинной крови в Украине и за рубежом читайте в статье