Незважаючи на війну і виклики, що приніс Україні 2022 рік, співробітники Гемафонду змогли взяти участь у більшості запланованих міжнародних конференціях і навчанні - у Німеччині, Великобританії, США. Найбільша увага на Cord Blood Connect у Маямі була прикута до секції, що вів представник Гемафонду і до доповіді про роботу українського біобанку під час воєнного стану. Ми отримали підтримку від організацій клітинної медицини, біобанків і наукових інститутів зі всього світу та спонукали багатьох з них брати участь у допомозі Україні.
Війна в Україні вплинула на деякі теми доповідей - обговорювалися можливості застосування стовбурових клітин з різних джерел після радіоактивного впливу, катастроф, цунамі та вибухів. Основним трендом залишилось розширення клітинної терапії для лікування неонкологічних захворювань. Багато уваги було приділено продуктам генетичної інженерії, отриманим з клітин пуповинної крові, пуповини та плаценти - індукованим стовбуровим клітинам (iPSC клітинам), CAR-T терапії тощо.
Цікавою була доповідь про розвиток терапії iPSC клітин, отриманих саме з пуповинної крові. Сьогодні у світі найбільш значні клінічні дослідження з використанням iPSC клітин проходять у Німеччині, Японії, США, Австралії та стосуються невиліковних захворювань - онкології, що не піддається стандартному лікуванню, термінальних стадій серцевої недостатності, орфанних захворювань. Також вже на третій стадії дослідження знаходиться терапія iPSC клітинами остеоартриту і хвороби Паркінсона. Найчастіше iPSC клітини отримують за допомогою вірусів зі шкіри та жиру дорослої людини або з донорської пуповини, але пуповинна кров має значні переваги.
Як відмічають дослідники, пуповинна кров є цінним джерелом, тому що клітини наївні та не мають накопичених генетичних мутацій, мають потужніший потенціал, ніж дорослі клітини, дані по депозиту супроводжуються історією захворювань родини донора, матеріал є повністю протестованим і легко підбирається за необхідними параметрами. До того ж, для отримання iPSC клітин достатньо депозитів з невеликою кількістю стовбурових клітин, що має позитивне фінансове значення для донорських банків, котрі швидко реалізують великі депозити, але роками тримають на балансі низькоклітинні зразки. Донорські банки пуповинної крові по всьому світу можуть грати ключову роль у розвитку нової клітинної терапії.
На конференціях у Великобританії та США були представлені щорічні доповіді університету Дюка про результати лікування дітей з неврологічними ураженнями. Найбільш розгорнуто у цьому році було представлено дослідження застосування пуповинної крові для лікування дітей з дитячим церебральним паралічем. Основні тези доповіді:
- застосування власної пуповинної крові, депозиту від брата чи сестри, а також донорської пуповинної крові безпечно і не приводило до небажаних побічних ефектів;
- позитивні зміни згідно з тестом великих моторних функцій GMFM відмічались протягом першого року після застосування пуповинної крові і склали у середньому 8-9 пунктів;
- більшість дітей з дуже тяжкою формою ДЦП значно не відреагували на клітинну терапію на противагу від дітей з середньою і легкою формами захворювання;
- результат терапії напряму залежить від дози клітин;
- оцінювати терапію необхідно не раніше, ніж через 6-12 місяців.
Також професором Курцберг були представлені результати другої фази рандомізованого, подвійно сліпого, плацебо-контрольоване дослідження застосування донорської пуповинної крові у дорослих з ішемічним інсультом. Інсульт займає п'яте місце як причина смерті у дорослих, 90% усіх інсультів - ішемічні.
- Клітини пуповинної крові здатні прискорити процеси відновлення, прибрати запалення та частково самостійно відновити пошкоджені ділянки тканини.
- Використання донорської крові, що була підібрана тільки за групою крові, без типування - безпечне для таких пацієнтів.
Перші результати застосування препарату DUOC-01, отриманого з пуповинної крові, показали свою безпечність і ефективність для дітей зі спадковими метаболічними розладами. Раніше цей препарат вже пройшов успішне випробування у терапії дорослих пацієнтів з розсіяним склерозом.
Звичайно, були представлені також доповіді про лікування коронавірусної інфекції та її наслідків за допомогою стовбурових клітин з пуповини, плаценти та пуповинної крові. Важливо, що пандемія спонукала вперше застосувати пуповинну кров для лікування інфекційного захворювання.
Рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження застосування замороженої пуповинної крові для лікування COVID-19 було проведено і в США. Пацієнти - 22 дорослих з тяжкою формою захворювання, інтубовані менше як 120 годин, отримали три ін'єкції - через 3 дні кожна (по 100 млн і 300 млн Т-сеІІ). Критеріями ефективності були терміни припинення інтубації та загальне виживання пацієнтів. Доза 100 млн показала достатню ефективність в порівнянні з плацебо і стандартним лікуванням, тому подальші дослідження плануються проводити з цим дозуванням.
На кожній конференції по клітинній медицині обов'язково акцентують переваги трансплантації пуповинної крові в порівнянні з іншими джерелами кровотворних стовбурових клітин - кістковим мозком та периферичною кров'ю:
- Нижче ризик рецидивів (повернення захворювання),
- Рідкі реакції трансплантат проти хазяїна (реакція відторгнення),
- Швидка доступність трансплантата - наявність у біобанку готового до застосування депозиту,
- Низька ймовірність інфікування трансплантата.
На цей момент практично вирішена проблема недостатньої кількості клітин для дорослих пацієнтів за рахунок подвійної трансплантації (2 депозити пуповинної крові або пуповинна кров та ГСК периферичної крові/кісткового мозку), а також за рахунок збагачення трансплантата розмноженими клітинами одного типу.
Японські лікарі перейшли на переважно трансплантацію пуповинної крові, особливо у дітей, ще декілька років тому. Їх доповіді за результатами трансплантацій пуповинної крові для лікування онкологічних і неонкологічних захворювань були найбільш змістовними.
Довгострокові результати. Аналіз від японського центру трансплантації:
- Частота трансплантацій пуповинної крові зросла через пандемію ковід.
- Порівняння результатів після трансплантації пуповинної крові, (ПК), кісткового мозку (КМ), периферичної крові для лікування неонкологічних захворювань (розумова відсталість, ортопедичні ускладнення, сліпота і глухота, серцево-легенева недостатність, передчасна смерть). Від середньої до тяжкої стадії. Приживаність ПК- 90%, КМ 50-70%. Вік пацієнтів 2-47 місяців, стан - від середнього до тяжкого. Оцінювались результати протягом 3-23 років після трансплантації. Однакове довгострокове виживання після трансплантації клітин з пуповинної крові, кісткового мозку або периферичної крові, але саме пуповинна кров покращувала неврологічний стан дитини, впливала на швидке відновлення та взагалі підвищувала якість життя.
- При онкології (лейкемія). Виживання після ПК тільки трохи більше, ніж при трансплантації кісткового мозку від сиблінгів, але значно вища, ніж при використанні неродинної трансплантації. Набагато нижчий відсоток розвитку реакції трансплантат проти хазяїна в порівнянні з неродинною трансплантацією кісткового мозку (3% і 25%). Частота повернення захворювання - 9% і 15% відповідно. Значно рідше інциденти вірусного зараження, менш як 10% при застосуванні пуповинної крові в порівнянні з 60% після кісткового мозку.
- Відновлення імунітету після ПК якісніше і швидше.
- Вартість трансплантації пуповинної крові та відновлення після лікування - нижче.
Професор Глюкман провела у 1988 році першу трансплантацію пуповинної крові при анемії Фанконі і досі досліджує її ефективність. У 2022 році професор представила доповідь від Eurocord, найбільшої мережі донорських банків, про вторинну онкологію після трансплантації пуповинної крові в порівнянні з трансплантаціями кісткового мозку і клітинами периферичної крові. Основні тези:
- Вторинна онкологія розвивається у 15% онкологічних пацієнтів, які перенесли трансплантацію ГСК, у перші 15 років. Це може бути як повернення первинного захворювання, так і інші пухлини.
- Вторинна онкологія саме після трансплантації пуповинної крові дуже рідке явище (0,22% у перші 5 років), але є однією з причин смертності після трансплантації.
- Розвиток вторинної онкології як результату трансплантації залежить від терапії перед трансплантацією, сумісності між донором і пацієнтом та розвитку реакції відторгнення трансплантат проти хазяїна, від протоколу лікування після трансплантації, від наявності вірусів у трансплантаті та розвитку інфекцій після трансплантації. Причина розвитку вторинної онкології не відрізняється від джерел стовбурових клітин - пуповинної крові, кісткового мозку або периферичної крові.
- Аналізували трансплантації з 1988 року до 2018 року (10 358 людини), з яких діти (36%) та дорослі (64%), трансплантація одного депозиту (64%) чи 2 депозитів одночасно (дабл-трансплантація, 33%), онкологічні (83%) і неонкологічні (15%) захворювання
- Смертність від вторинної онкології складає 69%. Найкращим методом лікування залишається повторна неродинна трансплантація.
Багато уваги на міжнародних конференціях приділяється об'єднанню та науковій діяльності лікувальних установ і біобанків з різних країн, обміну досвідом, створенню схожих реєстраційних баз данних.
Гемафонд підтримує рівень найсучаснішого світового банку пуповинної крові, беручи участь у міжнародних проєктах і розробляючи нові методи переробки матеріалу та нові методики застосування отриманих продуктів. Саме завдяки активній позиції компанії та отриманим результатам співробітників Гемафонду запрошують виступити на міжнародних конференціях.
Крім цього міжнародна інтеграція надає клієнтам Гемафонду додаткові гарантії, можливість транспортування депозитів та лікування у клініках інших країн.
Так у 2022 році, завдяки співпраці Гемафонду і німецької клініки Шаріте, ми змогли відкрити компанію Hemafund Europe та під час війни перевезти депозити за бажанням клієнтів на зберігання до Німеччини.