Интересен был доклад о развитии терапии iPSC клеток, полученных именно из пуповинной крови. Сегодня в мире наиболее значительные клинические исследования с использованием клеток iPSC проходят в Германии, Японии, США, Австралии и касаются неизлечимых заболеваний - онкологии, не поддающейся стандартному лечению, терминальных стадий сердечной недостаточности, орфанных заболеваний. Также уже на третьей стадии исследования находится терапия iPSC клетками остеоартрита и болезни Паркинсона. Чаще всего клетки iPSC получают с помощью вирусов из кожи и жира взрослого человека или из донорской пуповины, но пуповинная кровь имеет ряд преимуществ.
Донорские банки пуповинной крови по всему миру могут играть ключевую роль в развитии новой клеточной терапии. Как отмечают исследователи, пуповинная кровь из донорских банков является ценным источником, потому что сами клетки наивны и не имеют накопленных генетических мутаций, имеют более мощный потенциал, чем взрослые клетки, данные по донорскому депозиту сопровождаются историей заболеваний семьи донора, материал полностью протестирован и легко подбирается по необходимым. параметрам. К тому же, для получения клеток iPSC достаточно депозитов с небольшим количеством стволовых клеток, что имеет положительное финансовое значение для донорских банков, быстро реализующих крупные депозиты, но годами держащих на балансе низкоклеточные образцы.
На конференциях в Великобритании и США были представлены ежегодные доклады университета Дюка о результатах лечения детей с неврологическими поражениями. Наиболее развернуто в этом году было представлено исследование применения пуповинной крови для лечения детей с детским церебральным параличом. Основные тезисы доклада:
- применение собственной пуповинной крови, депозита от брата или сестры, а также донорской пуповинной крови безопасно и не приводило к нежелательным побочным эффектам;
- положительные изменения согласно тесту больших моторных функций GMFM в течение первого года после применения пуповинной крови составили в среднем 8-9 пунктов;
- большинство детей с тяжелой формой ДЦП значительно не отреагировали на клеточную терапию в отличие от детей со средним и легким течением заболевания;
- результат терапии напрямую зависит от дозы клеток;
- оценивать терапию необходимо не раньше чем через 6-12 месяцев.
Также профессором Курцберг были представлены результаты второй фазы рандомизированного, двойно слепого, плацебо-контролируемое исследование применения донорской пуповинной крови у взрослых с ишемическим инсультом. Инсульт занимает пятое место как причина смерти у взрослых, 90% всех инсультов – ишемические.
- Клетки пуповинной крови способны ускорить процессы восстановления, убрать воспаление и частично самостоятельно восстановить поврежденные участки ткани.
- Использование донорской крови, подобраной только по группе крови, без типирования - безопасно для таких пациентов.
Первые результаты применения препарата DUOC-01, полученного из пуповинной крови, показали свою безопасность и эффективность для детей с наследственными метаболическими расстройствами. Ранее этот препарат уже прошел успешное испытание в терапии взрослых пациентов с рассеянным склерозом.
Конечно, были представлены также доклады о лечении коронавирусной инфекции и ее последствий с помощью стволовых клеток из пуповины, плаценты и пуповинной крови. Важно, что пандемия побудила впервые использовать пуповинную кровь для лечения инфекционного заболевания.
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование применения клеток из замороженной пуповинной крови для лечения COVID-19 было проведено и в США. Пациенты – 22 взрослых с тяжелой формой заболевания, интубированные менее 120 часов, получили три инъекции – через 3 дня каждая (по 100 млн и 300 млн Т-сеІІ). Критериями эффективности были сроки прекращения интубации и общая выживаемость пациентов. Доза 100 млн. показала достаточную эффективность по сравнению с плацебо и стандартным лечением, поэтому дальнейшие исследования планируются проводить с этой дозировкой.
На каждой конференции по клеточной медицине обязательно акцентируют преимущества трансплантации пуповинной крови по сравнению с другими источниками кроветворных стволовых клеток – костным мозгом и периферической кровью:
- Ниже риск рецидивов (возврат заболевания);
- Редкие реакции трансплантата против хозяина (реакция отторжения);
- Быстрая доступность трансплантата – наличие у биобанка готового к применению депозита;
- Низкая вероятность инфицирования трансплантата.
К настоящему моменту практически решена проблема недостаточного количества клеток для взрослых пациентов за счет двойного трансплантата (2 образца пуповинной крови или пуповинная кровь вместе с костным мозгом/периферической кровью), а также за счет использования трансплантатов, обогащенных культивированными ГСК.
Японские врачи перешли на преимущественно трансплантацию пуповинной крови, особенно у детей, еще несколько лет назад. Их доклады по результатам трансплантаций пуповинной крови для лечения онкологических и неонкологических заболеваний были наиболее содержательными.
Долгосрочные результаты. Анализ японского центра трансплантации:
- Частота трансплантаций пуповинной крови выросла из-за пандемии ковид.
- Сравнение результатов после трансплантации пуповинной крови, (ПК), костного мозга (КМ), периферической крови для лечения неонкологических заболеваний (умственная отсталость, ортопедические осложнения, слепота и глухота, сердечно-легочная недостаточность, преждевременная смерть). От средней до тяжелой стадии. Приживаемость ПК-90%, КМ 50-70%. Возраст пациентов 2-47 месяцев, состояние - от среднего до тяжелого. Результаты оценивались в течение 3-23 лет после трансплантации. Одинаковая долгосрочная выживаемость после трансплантации клеток из пуповинной крови, костного мозга или периферической крови, но именно пуповинная кровь улучшала неврологическое состояние ребенка, влияла на быстрое восстановление и в общем повышала качество жизни.
- При онкологии (лейкемия). Выживаемость после ПК только немного больше, чем при трансплантации костного мозга от сиблингов, но значительно выше, чем при использовании неродственной трансплантации. Намного более низкий процент развития реакции трансплантат против хозяина по сравнению с несемейной трансплантацией костного мозга (3% и 25%). Частота возврата заболевания – 9% и 15% соответственно. Значительно реже инциденты вирусного заражения менее 10% при применении пуповинной крови по сравнению с 60% после костного мозга.
- Восстановление иммунитета после ПК качественнее и быстрее.
- Стоимость трансплантации пуповинной крови и восстановление после лечения – ниже
Профессор Глюкман провела в 1988 году первую трансплантацию пуповинной крови при анемии Фанкони и до сих пор изучает ее эффективность. В 2022 году профессор представила доклад от Eurocord, крупнейшей донорской сети донорских банков, о вторичной онкологии после трансплантации пуповинной крови. Основные тезисы:
- Вторичная онкология развивается у 15% онкологических пациентов, перенесших трансплантацию, в первые 15 лет. Это может быть как возврат первичного заболевания, так и другие опухоли.
- Вторичная онкология после трансплантации пуповинной крови очень редкое явление (0,22% в первые 5 лет), но является одной из причин смертности после трансплантации.
- Развитие вторичной онкологии как результата трансплантации зависит от терапии перед трансплантацией, совместимости между донором и пациентом и развития реакции отторжения трансплантата против хозяина, от протокола лечения после трансплантации, от наличия вирусов в трансплантате и развития инфекций после трансплантации. Причина развития вторичной онкологии не отличается от источников стволовых клеток – пуповинной крови, костного мозга или периферической крови.
- Анализировали трансплантации с 1988 года по 2018 год (10 358 человека), из которых дети (36%) и взрослые (64%), трансплантация одного депозита (64%) или 2 депозита одновременно (дабл-трансплантация, 33%), онкологические ( 83%) и неонкологические (15%) заболевания.
- Смертность от вторичной онкологии составляет 69%. Лучшим методом лечения остается повторная неродственная трансплантация.
Много внимания на международных конференциях уделяется объединению и научной деятельности лечебных учреждений и биобанков из разных стран, обмену опытом, созданию подобных регистрационных баз данных.
Гемафонд поддерживает уровень современного банка пуповинной крови, участвуя в международных проектах и разрабатывая новые методы переработки материала и новые методики применения полученных продуктов. Именно благодаря активной позиции компании и результатам, сотрудников Гемафонда приглашают выступить на международных конференциях.
Кроме этого, международная интеграция предоставляет клиентам Гемафонда дополнительные гарантии, возможность транспортировки депозитов и лечения в клиниках других стран.
Так, в 2022 году, благодаря сотрудничеству Гемафонда и немецкой клиники Шарите, мы смогли открыть компанию Hemafund Europe и во время войны перевезти депозиты по желанию клиентов на хранение в Германию.