З кожним роком українське суспільство стає більш толерантним і обізнаним щодо людей з особливими потребами та вродженими синдромами та вадами. Сучасна медицина і педагогіка, а головне бажання оточуючих, дозволяють значно полегшити інтеграцію таких людей, покращити тривалість і якість їх життя.
Синдром Дауна (СД), вперше описаний англійським вченим Джоном Ленгдоном Дауном як “монголізм”, вважається найпоширенішим хромосомним відхиленням. Причиною СД є трисомія 21 хромосоми (95% випадків), транслокація в ній (4%) та мозаїцизм (1%). Люди з СД мають характерні особливості зовнішнього вигляду і поведінки. Синдром Дауна асоціюється з розумовою відсталістю, порушенням соціалізації та мовлення, глобальними когнітивними порушеннями, зниженим імунітетом, вадами серця і підвищеним ризиком розвитку лейкозів. Однією з проблем СД є і ранній розвиток хвороби Альцгеймера, дегенеративних змін головного мозку тощо. Вилікувати синдром Дауна неможливо.
Ще 40 років тому середня тривалість життя людей з СД не перевищувала 30 років. Зараз цей показник збільшився до 60 років, а сучасні ліки та альтернативні методи лікування, у тому числі генна і клітинна терапія, допомагають знизити або навіть прибрати симптоми СД.
В основі дії стовбурових клітин при синдромі Дауна є їх здатність відновлювати пошкоджені ділянки мозку, прискорювати регенерацію і ріст нейронів, а також захищати мієлінову оболонку нервів. Ваговим є здатність стовбурових клітин покращити імунітет, нормалізувати метаболічні процеси та прибрати запалення в організмі людини.
За умови проведення клітинної терапії у ранньому дитячому віці, можна чекати на покращення здатності навчатися та сприймати інформацію у дитини, на розвиток її мовлення, поліпшення соціалізації та усвідомлення.
Проведення клітинної терапії для дорослих пацієнтів з СД може допомогти призупинити раннє старіння нейронів та пошкодження мозку, поліпшити пам’ять і когнітивні функції.
У клінічних дослідженнях клітинної терапії синдрому Дауна використовують:
- Ембріональні або фетальні стовбурові клітини. Хоч вони і показали ефективність, в більшості країн такі клітини заборонені через етичність отримання, небезпеку інфікування та здатність перетворюватися у пухлини.
- Стовбурові клітини, отримані з пуповинної крові, тканини пуповини або плаценти. Найбільш активні, молоді і безпечні. В ідеалі, це клітини, виділені з матеріалу, зібраного при народженні самої людини або її брата чи сестри.
- Стромальні мезенхімальні клітини, отримані з похідного нервового гребню (з волосяних фолікулів шкіри). Донором може стати молодий здоровий родич, що не має згубних звичок.
- Стромальні мезенхімальні клітини, отримані з жирової тканини або кісткового мозку здорового донора.
- iPS-клітини. Видозмінені за допомогою вірусів стовбурові клітини або дорослі клітини. Дію цих клітин, а також ризики, пов’язані з їх застосуванням, ще досліджують на тваринах.
Інтернет дає доволі багато інформації про клітинну терапію у випадку СД. Найбільш цікавими, на наш погляд, є статті, де показано безпосередній вплив клітинної терапії на пацієнтів з синдромом Дауна різних за віком або у лабораторних умовах на мишах. У своєму огляді статей ми виключили пацієнтів з тяжкими вадами серця або лейкозами, при яких клітинна терапія є частиною стандартного лікування.
Аналізуючи статті стає зрозумілим, що ефективність клітинної терапії для людей з синдромом Дауна досі остаточно не доведена. Перш за все це обумовлено невеликою групою пацієнтів, які проходили експериментальне лікування, підібраним типом стовбурових клітин, місцем введення та дозами. Так, наприклад, внутрішньом`язове введення не показало ніякої ефективності. Найбільш обнадійливими результатами діляться китайські вчені з Intervention Hospital of Shandong Red Cross Society, China. В госпіталі клітинну терапію отримали понад 300 пацієнтів віком від 8 місяців до 8 років. Більшість з них показали різний рівень покращення в інтелекті, мовленні, м’язовій силі та координації руху.
Експерименти над мишами навпаки показали значну ефективність клітинної терапії та покращення всіх основних показників перш за все через локальне введення стовбурових клітин у ділянки мозку.
Європейські та американські біобанки і клініки повідомляють про одиничні випадки застосування і позитивні зміни у стані дітей з синдромом Дауна. Лікарі зіткнулися з труднощами відбору достатньої кількості пацієнтів з однаковими показниками для проведення повноцінних клінічних досліджень. Китай і Індія, з більшою вибіркою хворих, вже зараз пропонують клітинну терапію при синдромі Дауна, як альтернативну терапію.
Досвід Гемафонду в лікуванні пацієнтів з синдромом Дауна теж невеликий, тільки четверо дітей отримали таку терапію за останні 5 років.
- Батьки хлопчика зі Львова, після терапії пуповинною кров’ю молодшого брата відмітили зникнення ознак РАС (розлади аутистичного спектру) у поведінці дитини, покращення фізичної сили та здатності до навчання вже протягом року після застосування.
- Друга дитина зі Львова, на жаль, не показала значного покращення розумових та соціальних навичків. Застосовувались мезенхімальні стовбурові клітини (МСК) з пуповини від двоюрідного брата.
- Застосування дівчинці с СД в перший рік життя її власної пуповинної крові проводилось з ціллю відновлення після операції на серце. Батьки сподіваються, що стовбурові клітини підштовхнуть і її розвиток. Повторне застосування планується через кілька років.
- Нещодавно ми отримали новини і від мами 8-річного хлопчика. Через рік після введення мезенхімальних стовбурових клітин (МСК) з пуповини молодшого брата. "Син став краще розуміти звернену мову, покращилась комунікація з дітьми, засвоєння матеріалу. Навіть погляд став іншим, більш усвідомленим. Взаємодіє, не замикається в собі, сприймає молодшого брата. Поки не заговорив повноцінно, але почав вивчати нову техніку спілкування - пише на комп'ютері слова, речення, проговорюючи або читаючи з аркуша. Покращились і результати в плаванні через краще розуміння настанов тренера. Готується до змагань, в нього феноменальні успіхи для його діагнозу." - ділиться з нами мама.
З відгуків батьків стає зрозумілим, що стовбурові клітини насамперед прибирають аутистичні ознаки у поведінці, покращують соціалізацію і здатність навчатися. При комплексному подході, разом зі спеціальним навчанням і спеціалістами, можна отримати гарний результат, адже стовбурові клітини після введення значно активізують біохімічні процеси.
Висновки про ефективність клітинної терапії при синдромі Дауна робити зарано, хоч вчені і лікарі відмічають перспективність такого лікування для покращення основних симптомів. Зі своєї сторони ми рекомендуємо зберігати пуповинну кров, пуповину і плаценту для дітей з синдромом Дауна не тільки через особливу важливість клітинної терапії для них. Сучасні умови дозволяють жити людям з синдромом Дауна довго і повноцінно, тобто стикатися з ризиками і хворобами звичайних людей. Збереження стовбурових клітин, як додаткового захисту для дитини, має бути свідомим і виваженим рішенням усіх батьків без виключення.
Дізнайтеся додатково про можливості стовбурових клітин на відкритих онлайн-лекціях кожну ІІ і ІV суботи об 11:00. Реєстрація на лекцію.