С каждым годом украинское общество становится более толерантным и осведомленным о людях с особыми потребностями, с врожденными синдромами и пороками. Современная медицина и педагогика, а главное желание окружающих позволяют значительно облегчить интеграцию таких людей в общество, улучшить продолжительность и качество их жизни.
Синдром Дауна (СД), впервые описанный английским ученым Джоном Лэнгдоном Дауном как "монголизм", считается самым распространенным хромосомным отклонением. Причиной СД являются трисомия 21 хромосомы (95% случаев), транслокация в ней (4%) и мозаицизм (1%). Люди с СД имеют характерные особенности внешнего вида и поведения. Синдром Дауна ассоциируется с умственной отсталостью, нарушением социализации и речи, глобальными когнитивными нарушениями, пониженным иммунитетом, пороками сердца и повышенным риском развития лейкозов. Одной из проблем СД есть и раннее развитие болезни Альцгеймера, дегенеративных изменений головного мозга и т.д. Вылечить синдром Дауна невозможно.
Еще 40 лет назад средняя продолжительность жизни людей с СД не превышала 30 лет. Сейчас этот показатель увеличился до 60 лет, а современные препараты и альтернативные методы лечения, в том числе генная и клеточная терапия, помогают снизить или даже убрать симптомы СД.
В основе действия стволовых клеток при синдроме Дауна лежит их способность восстанавливать поврежденные участки мозга, ускорять регенерацию и рост нейронов, а также защищать миелиновую оболочку нервов. Важна также способность стволовых клеток улучшать иммунитет, нормализовать метаболические процессы и убирать воспаление в организме человека.
При условии проведения клеточной терапии в раннем детском возрасте, можно ожидать улучшения способности учиться и воспринимать информацию ребенком, помочь развитию речи, улучшить социализацию и осознание.
Проведение клеточной терапии для взрослых пациентов с СД может помочь приостановить раннее старение нейронов и повреждение мозга, улучшить память и когнитивные функции.
В клинических исследованиях клеточной терапии синдрома Дауна используют:
- Эмбриональные или фетальные стволовые клетки. Хотя они и показали эффективность, в большинстве стран этот тип клеток запрещен из-за этичности получения, опасности инфицирования пациента и способности фетальных клеток превращаться в опухоли.
- Стволовые клетки, полученные из пуповинной крови, ткани пуповины или плаценты. Наиболее активны, молоды и безопасны. В идеале это клетки, выделенные из материала, собранного при рождении самого человека, его брата или сестры.
- Стромальные мезенхимальные клетки, полученные из производного нервного гребня (из волосяных фолликулов кожи). Донором может стать молодой здоровый родственник, не имеющий пагубных привычек.
- Стромальные мезенхимальные клетки, получаемые из жировой ткани или костного мозга здорового донора.
- iPS-клетки. Измененные с помощью вирусов стволовые клетки или взрослые клетки человека. Действие этих клеток, а также риски, связанные с их применением, еще исследуются на животных.
Интернет дает достаточно много информации о клеточной терапии в случае СД. Наиболее интересны, на наш взгляд, статьи, где показано непосредственное влияние клеточной терапии на пациентов с синдромом Дауна разных по возрасту или в лабораторных условиях на мышах-моделях. В обзоре статей мы исключили пациентов с тяжелыми пороками сердца или лейкозами, при которых клеточная терапия является частью стандартного лечения.
Анализируя статьи становится понятным, что эффективность клеточной терапии для людей с синдромом Дауна до сих пор не доказана. Прежде всего, это обусловлено небольшой группой пациентов, проходивших экспериментальное лечение, подобранным типом стволовых клеток, местом введения и дозами. Так, например, внутримышечное введение стволовых клеток не показало никакой значительной эффективности. Наиболее обнадеживающими результатами делятся китайские ученые из Intervention Hospital of Shandong Red Cross Society, China. В госпитале клеточную терапию получили более 300 пациентов от 8 месяцев до 8 лет. Большинство из них показали разный уровень улучшения в интеллекте, речи, мышечной силе и координации движения.
Эксперименты над мышами наоборот показали значительную эффективность клеточной терапии и улучшение всех основных показателей, прежде всего, через локальное введение стволовых клеток в участки мозга.
Европейские и американские биобанки и клиники сообщают об единичных случаях применения и положительных изменениях у детей с синдромом Дауна. Врачи столкнулись с трудностью отбора достаточного количества пациентов с одинаковыми показателями для проведения полноценных клинических исследований. Китай и Индия, с большей выборкой больных, уже сейчас предлагают клеточную терапию при синдроме Дауна как альтернативную терапию.
Опыт Гемафонда в лечении пациентов с синдромом Дауна тоже невелик, только четверо детей получили такую терапию.
- Родители мальчика из Львова после терапии пуповинной кровью младшего брата отметили исчезновение признаков РАС (расстройства аутистического спектра) в поведении ребенка, улучшение физической силы и обучаемости уже в течение года после применения.
- Второй ребенок из Львова, к сожалению, не показал значительного улучшения умственных и социальных навыков. Применялись мезенхимальные стволовые клетки (МСК) из пуповины от двоюродного брата.
- Собственная пуповинная кровь применялась девочке с СД в первый год жизни с целью восстановления после операции на сердце. Родители надеются, что стволовые клетки подтолкнут и ее развитие. Повторное применение планируется через несколько лет.
- Недавно мы получили новости и от мамы 8-летнего мальчика. Через год после введения мезенхимальных стволовых клеток (МСК) из пуповины младшего брата. "Сын стал лучше понимать обращенный язык, улучшилась коммуникация с детьми, усвоение материала. Даже взгляд стал другим, более осознанным. Пока не заговорил полноценно, но начал изучать новую технику общения – пишет на компьютере слова, предложения, проговаривая или читая с листа. Улучшились и результаты в плавании из-за лучшего понимания наставлений тренера. Готовится к соревнованиям, у него феноменальные успехи для его диагноза." – делится с нами мама.
Из отзывов родителей становится ясно, что стволовые клетки прежде всего убирают аутистические признаки в поведении, улучшают социализацию и способность учиться. При комплексном подходе вместе со специальным обучением и специалистами можно получить хороший результат, ведь стволовые клетки после введения значительно активизируют биохимические процессы.
Выводы об эффективности клеточной терапии при синдроме Дауна делать слишком рано, хотя ученые и врачи отмечают перспективность такого лечения для улучшения основных симптомов. Со своей стороны мы рекомендуем сохранять пуповинную кровь, пуповину и плаценту для детей с синдромом Дауна не только из-за особой важности клеточной терапии для них. Современные условия позволяют жить людям с синдромом Дауна долго и полноценно, то есть сталкиваться с рисками и болезнями обычных людей. Сохранение стволовых клеток как дополнительной защиты для ребенка должно быть сознательным и взвешенным решением всех родителей без исключения.
Узнайте дополнительно о возможностях стволовых клеток на открытых онлайн-лекциях каждую II и IV субботу в 11:00. Регистрация на лекцию.