Комбіноване застосування мезенхімальних стромальних/стовбурових клітин пуповини для лікування первинної торсійної дистонії

(Випадок з Практики)

Тарас Петрів, Мілан Вороді, Ярослав Цимбалюк, Юлія Цимбалюк, Борис Лузан, Віталій Цимбалюк    

• ГЕМАФОНД, ТОВ, Україна, Київ, Україна
• ДУ “Інститут нейрохірургії імені Ромоданова НАМН України”, Київ, Україна
• QR Health Solutions, Київ, Україна
• Національний медичний університет імені О.О.Богомольця, Київ, Україна
• Національна академія медичних наук України, Київ, Україна

Анотація, ідентифікаційний код: szad047.006

Вступ:Первинна торсійна дистонія (ПТД) - це неврологічне захворювання, яке характеризується тривалими або періодичними м'язовими скороченнями, що викликають ненормальні рухи та/або пози з тяжкою інвалідністю молодих пацієнтів. Традиційні методи лікування ПТД включають пероральні протипаркінсонічні препарати, ботулінічний нейротоксин, паллідотомію та електростимуляцію глибинних структур мозку. Терапія стовбуровими клітинами є ще одним перспективним напрямком лікування завдяки її нейрорегенеративним властивостям.

Цілі: Метою дослідження було вивчення ефекту комбінованого (ендолюмбального, тобто ін`єкції у спинномозковий канал хребта та внутрішньовенного) введення стовбурових/стромальних клітин, отриманих з пуповини (МСК пуповини), на зменшення симптомів первинної торсійної дистонії.

Методи: Пацієнтка М., 25.06.2004 року народження, хвороба розвивалась поступово,  8 років тому з'явилися ознаки дистонії м'язів, особливо правої руки. Були проведені генетичні тести, які виявили мутації в гені DYT-1. Встановлено діагноз первинна торсійна дистонія. Консервативне лікування не було ефективним. Пацієнтці запропонували лікування в рамках науково-дослідної програми "Дослідження ефективності регенеративних клітинних технологій у нейрохірургічному лікуванні пацієнтів з демієлінізуючими захворюваннями ЦНС та дитячим церебральним паралічем. № 0119U000112. В рамках цього дослідження, мезенхімальні стовбурові клітини були культивовані зі здорової пуповини людини та підготовлені  відповідно до мінімальних критеріїв, встановлених Міжнародною асоціацією генної та клітинної терапії. Було введено 3 ін’єкції з МСК пуповини з інтервалом у 6 місяців (внутрішньовенно та ендолюмбально у дозі 6 × 10^7 на кожне введення). Ендолюмбальне введення проводилося відповідно до типового методу виконання люмбальної пункції з дотриманням правил асептики та антисептики в операційній з використанням місцевої анестезії.

Результати: До введення стовбурових клітин, оцінка рухової дистонії за Уніфікованою шкалою оцінки дистонії (UDRS) пацієнтки становила 15 балів, яка поступово знизилася після процедури до 13, 10, 7 і 4 через 6, 12, 18 і 24 місяці відповідно. Спостерігалося значне покращення якості життя пацієнтки.

Обговорення: МСК пуповини суттєво знижують клінічні прояви дистонії. Цей результат, ймовірно, був досягнутий завдяки нейрорегенеративним та нейротрофічним ефектам МСК пуповини. Результати дослідження вказують на необхідність проведення більш масштабних багатоцентрових рандомізованих досліджень з використанням більш вдосконалених методів досліджень.

Джерело

https://academic.oup.com/stcltm/article/12/Supplement_1/S7/7259680