Комбинированное применение мезенхимальных стромальных/стволовых клеток пуповины для лечения первичной торсионной дистонии.

(Случай из Практики)

Тарас Петрив, Милан Вороди, Ярослав Цимбалюк, Юлия Цимбалюк, Борис Лузан, Виталий Цимбалюк    

• ГЕМАФОНД, ООО, Украина, Киев, Украина
• ГУ "Институт нейрохирургии имени Ромоданова НАМН Украины", Киев, Украина
• QR Health Solutions, Киев, Украина
• Национальный медицинский университет имени А.А.Богомольца, Киев, Украина
• Национальная академия медицинских наук Украины, Киев, Украина

Аннотация, идентификационный код: szad047.006

Введение:Первичная торсионная дистония (ПТД) – это неврологическое заболевание, которое характеризуется длительными или периодическими мышечными сокращениями, вызывающими ненормальные движения и/или позы с тяжелой инвалидностью молодых пациентов. Традиционные методы лечения ПТД включают в себя пероральные противопаркинсонические препараты, ботулинический нейротоксин, паллидотомию и электростимуляцию глубинных структур мозга. Терапия стволовыми клетками является еще одним перспективным направлением лечения благодаря ее нейрорегенеративным свойствам.

Цели: Целью исследования было изучение эффекта комбинированного (эндолюмбального, то есть инъекции в спинномозговой канал позвоночника и внутривенного) введения стволовых/стромальных клеток, полученных из пуповины (МСК пуповины), на уменьшение симптомов первичной торсионной дистонии.

Методы: Пациентка М., 25.06.2004 года рождения, болезнь развивалась постепенно, 8 лет назад появились признаки дистонии мышц, особенно правой руки. Были проведены генетические тесты, обнаружившие мутации в гене DYT-1. Установлен диагноз первичная торсионная дистония. Консервативное лечение не было эффективным. Пациентке предложили лечение в рамках научно-исследовательской программы "Исследование эффективности регенеративных клеточных технологий в нейрохирургическом лечении пациентов с демиелинизующими заболеваниями ЦНС и детским церебральным параличом. № 0119U000112. В рамках этого исследования мезенхимальные стволовые клетки были культивированы из здоровой пуповины человека и подготовлены в соответствии с минимальными критериями, установленными Международной ассоциацией генной и клеточной терапии. Были введены 3 инъекции с МСК пуповины с интервалом в 6 месяцев (внутривенно и эндолюмбально в дозе 6×10^7 на каждое введение). Эндолюмбальное введение проводилось в соответствии с типичным методом выполнения люмбальной пункции с соблюдением правил асептики и антисептики в операционной с использованием местной анестезии.

Результаты: До введения стволовых клеток оценка двигательной дистонии по Унифицированной шкале оценки дистонии (UDRS) пациентки составляла 15 баллов, которая постепенно снизилась после процедуры до 13, 10, 7 и 4 через 6, 12, 18 и 24 месяца соответственно. Наблюдалось значительное улучшение качества жизни пациентки.

Обсуждение:  МСК пуповины существенно снижают клинические проявления дистонии. Этот результат был, вероятно, достигнут благодаря нейрорегенеративным и нейротрофическим эффектам МСК пуповины. Результаты исследования указывают на необходимость более масштабных многоцентровых рандомизированных исследований с использованием более усовершенствованных методов исследований.

Источник:

https://academic.oup.com/stcltm/article/12/Supplement_1/S7/7259680