FDA схвалило препарат з донорських мезенхімальних стромальних клітин для лікування дітей

Кінець 2024 року подарував світові дуже важливу новину.

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило терапію алогенними (донорськими) мезенхімальними стромальними клітинами кісткового мозку (МСК), для лікування гострої реакції «трансплантат проти господаря» (РТПХ),  резистентної до стероїдів, у дітей-пацієнтів віком від 2 місяців.

«Сьогоднішнє рішення знаменує собою важливу віху у використанні інноваційної клітинної терапії для лікування захворювань, що загрожують життю та мають руйнівний вплив на пацієнтів, у тому числі на дітей», — сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, доктор філософії, директор Центру біологічних препаратів FDA. «Це перше схвалення терапії мезенхімальними стромальними клітинами демонструє бажання FDA підтримувати розробку безпечних і ефективних продуктів, які можуть покращити якість життя пацієнтів із симптомами, що не реагують на інші методи лікування».

Чому це так важливо, якщо про можливість застосування МСК при реакції трансплантат проти хазяїна відомо вже кілька років? 

FDA – є найвпливовішою організацією у світі з жорсткими вимогами до якості препаратів.  До цього моменту FDA схвалювала тільки клітинні препарати, в яких стовбурові клітини перетворювалися на певний тип клітин. Наприклад, кровотворні клітини пуповинної крові або кісткового мозку, що використовуються для трансплантації у хворих на лейкоз, переважно перетворюються саме на кровотворні клітини. 

Мезенхімальні стромальні клітини (МСК) здатні перетворюватися на різні типи клітин та впливати на відновлювальні можливості самого організму комплексно. Повністю відслідкувати та стандартизувати ці ефекти практично неможливо, що ускладнює реєстрацію клітинних препаратів МСК. 

Мезенхімальні стовбурові клітини (МСК) отримують з пуповини, плаценти, кісткового мозку, жирової тканини. Багаторічні клінічні дослідження застосування МСК в регенеративній медицині довели безпеку і ефективність, навіть у пацієнтів, на яких не діє стандартна терапія.

Схвалення FDA і схожими консервативними організаціями клітинних препаратів стимулює розвиток альтернативних інноваційних препаратів та персональної медицини. У свою чергу,  нові більш ефективні та часто більш безпечні методи лікування дають шанс на життя пацієнтам з важкими або невиліковними захворюваннями.

Нечутлива до стероїдів гостра реакція «трансплантат проти хазяїна» є серйозним і небезпечним для життя станом, який може виникнути як ускладнення після неродинної трансплантації гемопоетичних (кровотворних) стовбурових клітин. 

При трансплантації пацієнт отримує стовбурові клітини від здорового донора, щоб замінити власний пошкоджений кістковий мозок та сформувати нові клітини крові. Це можуть бути стовбурові клітини кісткового мозку або пуповинної крові. Ця процедура часто виконується як частина лікування певних типів раку крові, захворювань крові або розладів імунної системи.

РТПХ (реакція “трансплантат проти хазяїна”) може призвести до ушкодження багатьох органів, зниження якості життя і смерті пацієнта після трансплантації.

Безпека та ефективність МСК для лікування РТПХ після трансплантації були оцінені в багатоцентровому дослідженні з однією групою за участю 54 дітей. Учасники дослідження отримували внутрішньовенну інфузію Ryoncil (зареєстрований препарат МСК кісткового мозку) двічі на тиждень протягом чотирьох тижнів поспіль, загалом вісім інфузій. Початковий стан кожного учасника дослідження аналізували за допомогою критеріїв індексу тяжкості Міжнародного реєстру трансплантації крові та кісткового мозку (IBMTR), щоб оцінити загальну тяжкість захворювання, а також, які органи були уражені.

Оцінка ефективності МСК ґрунтувалася насамперед на швидкості та тривалості відповіді на лікування через 28 днів після початку лікування. Учасники дослідження, які мали часткову або змішану відповідь на лікування: покращення стану в одному органі з відсутністю змін (частковим) або погіршенням стану (змішаним) в іншому — отримували додаткові інфузії один раз на тиждень протягом додаткових чотирьох тижнів. 

Шістнадцять учасників дослідження (30%) мали повну відповідь на лікування через 28 днів після приймання Ryoncil, тоді як 22 учасники дослідження (41%) мали часткову відповідь.

До ризику лікування МСК з кісткового мозку дорослого донора віднесли алергічні реакції на білок та на ДМСО, що є кріопротектором для стовбурових клітин; реакцію на інфузійні маніпуляції; лихоманку; гіпертонію; передачу вірусних інфекцій від донора. Враховуючи індивідуальну відповідь на препарат, лікар повинен забезпечити особливий підхід до кожного пацієнта та регулювати тривалість лікування і дозування препарату.

Заявка отримала статус «Ліки-сироти», «Швидкий шлях» і «Пріоритетний розгляд» FDA.

FDA надав схвалення Ryoncil компанії Mesoblast, Inc.

 

Інформація отримана з офіційного сайту FDA: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host