FDA одобрило препарат из донорских мезенхимальных стромальных клеток для лечения детей

Конец 2024 подарил миру очень важную новость.

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило терапию аллогенными (донорскими) мезенхимальными стромальными клетками костного мозга (МСК), для лечения острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), резистентной к стероидам, у детей возрастом от 2 месяцев.

«Сегодняшнее решение знаменует собой важную веху в использовании инновационной клеточной терапии для лечения заболеваний, угрожающих жизни и оказывающих разрушительное влияние на пациентов, в том числе на детей», — сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, доктор философии, директор Центра биологических препаратов FDA. Это первое одобрение терапии мезенхимальными стромальными клетками демонстрирует желание FDA поддерживать разработку безопасных и эффективных продуктов, которые могут улучшить качество жизни пациентов с симптомами, не реагирующими на другие методы лечения.

Почему это так важно, если о возможности применения МСК при реакции трансплантат против хозяина известно уже несколько лет?

FDA – самая влиятельная организация в мире с жесткими требованиями к качеству препаратов. До этого момента FDA одобряла только клеточные препараты, в которых стволовые клетки превращались в определенный тип клеток. Например, кроветворные клетки пуповинной крови или костного мозга, используемые для трансплантации у больных лейкозом, преимущественно превращаются именно в кроветворные клетки.

Мезенхимальные стромальные клетки (МСК) способны превращаться в разные типы клеток и влиять на восстановительные возможности самого организма комплексно. Полностью отследить и стандартизировать эти эффекты практически невозможно, что затрудняет регистрацию клеточных препаратов из МСК.

Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) получают из пуповины, плаценты, костного мозга, жировой ткани. Многолетние клинические исследования применения МСК в регенеративной медицине доказали безопасность и эффективность даже у пациентов, на которых не действует стандартная терапия.

Одобрение FDA и схожими консервативными организациями клеточных препаратов стимулирует развитие альтернативных инновационных препаратов и персональной медицины. В свою очередь новые более эффективные и часто более безопасные методы лечения дают шанс на жизнь пациентам с тяжелыми или неизлечимыми заболеваниями.

Нечувствительная к стероидам острая реакция «трансплантат против хозяина» является серьезным и опасным для жизни состоянием, которое может возникнуть как осложнение после неродственной трансплантации гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток.

При трансплантации пациент получает стволовые клетки от здорового донора, чтобы заменить свой поврежденный костный мозг и сформировать новые клетки крови. Это могут быть стволовые клетки костного мозга или пуповинной крови. Трансплантация часто является частью лечения некоторых типов рака крови, заболеваний крови или расстройств иммунной системы.

РТПХ (реакция "трансплантат против хозяина") может привести к повреждению многих органов, снижению качества жизни и смерти пациента после трансплантации.

Безопасность и эффективность МСК для лечения РТПХ после трансплантации были оценены в многоцентровом исследовании с одной группой с участием 54 детей. Участники исследования получали внутривенную инфузию Ryoncil (зарегистрированный препарат МСК костного мозга) дважды в неделю в течение четырех недель подряд, всего восемь инфузий. Первоначальное состояние каждого участника исследования анализировали с помощью критериев индекса тяжести Международного реестра трансплантации крови и костного мозга (IBMTR), чтобы оценить общую тяжесть заболевания, а также какие органы были поражены.

Эффективность МСК оценивалась прежде всего скоростью и продолжительностью ответа на лечение через 28 дней после начала лечения. Участники исследования, которые имели частичный или смешанный ответ на лечение: улучшение состояния в одном органе с отсутствием изменений (частичным) или ухудшением состояния (смешанным) в другом — получали дополнительные инфузии один раз в неделю в течение четырех недель.

Шестнадцать участников исследования (30%) имели полный ответ на лечение через 28 дней после приема Ryoncil, тогда как 22 участника исследования (41%) имели частичный ответ.

К риску лечения МСК из костного мозга взрослого донора отнесли аллергические реакции на белок и ДМСО, который является криопротектором для стволовых клеток; реакцию на инфузионные манипуляции; лихорадку; гипертонию; передачу вирусных инфекций от донора. Учитывая индивидуальный ответ на препарат, врач должен обеспечить особый подход к каждому пациенту и регулировать продолжительность лечения и дозировку препарата.

Заявка получила статус "Лекарства-сироты", "Быстрый путь" и "Приоритетное рассмотрение" FDA.

FDA предоставил одобрение Ryoncil компании Mesoblast, Inc.

Информация получена с офіціального сайта FDA: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host