FDA схвалило клітинний препарат Lantidra для лікування діабету 1 типу

28 червня 2023 року Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило клітинний препарат Lantidra для лікування діабету 1 типу у людей, на яких не діють стандартні методи лікування діабету. Це перша алогенна (донорська) клітинна терапія острівцями підшлункової залози, отриманих від померлого донора, яку затвердив найвпливовіший контролюючий орган світу.

Новий метод не тільки дає надію на життя і покращення стану хворих, але вносить значний внесок в розвиток альтернативної персональної медицини. Важливим є факт, що значно спрощується процес схвалення для інноваційних препаратів, які можуть допомогти важко або невиліковно хворим.

Цукровий діабет 1 типу - це тяжке аутоімунне захворювання, що значно скорочує життя та потребує пожиттєвого лікування. Багатьом хворим важко точно розрахувати і контролювати необхідну дозу інсуліну. Внаслідок цього, препарат або діє недостатньо і в організмі продовжується ураження важливих органів та незворотні процеси, або навпаки призводить до розвитку гіпоглікемії і коми.

Вважається, що основним механізмом дії Lantidra є секреція інсуліну введеними алогенними острівцевими бета-клітинами. У деяких пацієнтів з діабетом 1 типу ці інфузійні клітини можуть виробляти достатню кількість інсуліну, тому пацієнту більше не потрібно приймати інсулін (щоденні ін'єкції), щоб контролювати рівень цукру в крові. Lantidra вводять у вигляді одноразової інфузії у ворітну вену печінки. Залежно від реакції пацієнта на початкову дозу можна провести додаткову інфузію Lantidra.

Безпеку та ефективність Lantidra оцінювали у двох нерандомізованих дослідженнях з однією групою, у яких учасники із цукровим діабетом 1 типу та гіпоглікемічним станом отримували щонайменше одну інфузію та максимум три інфузії. Загалом 21 учаснику не потрібно було приймати інсулін протягом року або більше, 11 учасників не потребували інсуліну від одного до п’яти років, а 10 учасників не потребували інсуліну понад п’ять років. У п'яти учасників не досягли ефекту, вони не провели жодного дня без інсуліну.

Як і будь-який донорський клітинний препарат, Lantidra потребує індивідуального підходу і рекомендацій для подальшого застосування. Для подовження життя донорських клітин хворим призначали імуносупресивні препарати (препарати проти відторгнення), що призвело до побічних дій у деяких пацієнтів і необхідності відмовитись від подальшого лікування. Найбільш поширеними побічними реакціями були нудота, втома, анемія, діарея та біль у животі. Більшість учасників зазнали принаймні одну побічну реакцію, пов’язану з процедурою інфузії Lantidra у ворітну вену печінки. Всі ці фактори повинні індивідуально враховуватися для продовження лікування.

У світі клітинну терапію для покращення стану хворих на цукровий діабет 1 типу успішно застосовують вже десятки років в межах клінічних досліджень або експериментального лікування. Зареєструвати ці методи як стандартне лікування заважає фактор комплексного впливу стовбурових клітин на організм. Ці клітини (найчастіше використовують мезенхімальні або гемопоетичні стовбурові клітини) здатні перетворюватися на клітини підшлункової залози мінімально. Більше паракринний ефект стовбурових клітин пов'язують з каскадними реакціями відновлення організму за рахунок активних факторів, які вони продукують. Таку непряму дію на ураження чи захворювання, навіть при значній ефективності, класифікують як експериментальне лікування.

Тільки на clinicaltrials.gov зареєстровано 117 клінічних досліджень лікування цукрового діабету 1 типу за допомогою стовбурових клітин. Основними джерелами стовбурових клітин є пуповина, пуповинна кров, плацента, жирова тканина, кістковий мозок. В ідеалі, особливо в дитячій практиці - це власний матеріал.

Найбільший потенціал мають клітини, отримані з постнатального матеріалу (пуповина, пуповинна кров тощо). Ці клітини наймолодші і найактивніші. 

Клітинна терапія дозволяє:

1. Покращити виробництва інсуліну: стовбурові клітини мають здатність диференціюватися в β-клітини підшлункової залози, що допомагає відновлювати виробництво інсуліну в організмі.
2. Знизити резистентність до інсуліну та покращити засвоєння глюкози. 
3. Зменшити запалення: діабет часто асоціюється з хронічним запаленням, яке може сприяти інсулінорезистентності та іншим ускладненням. Стовбурові клітини мають протизапальні властивості, що покращує загальний стан здоров’я.
4. Поліпшити контроль рівня цукру в крові шляхом відновлення нормального виробництва інсуліну та зниження резистентності до інсуліну. 
5. Зменшити ризик ускладнень, пов’язаних із діабетом.
6. Відновити роботу органів, що вже постраждали від діабету, за рахунок заміни пошкоджених клітин, росту нових кровоносних судин, активізації власних процесів відновлення організму.
7. Знизити дозу інсуліну, а в деяких випадках і відмовитися від нього.

Клітинна терапія досі залишається ексклюзивним методом лікування перш за все через складність пошуку і вартість придбання донорського матеріалу. Безпечними, дієвими та доступними стовбуровими клітинами завжди будуть власні клітини. Потурбуйтесь про збереження стовбурових клітин при народженні своєї дитини, одного разу вони зможуть покращити саме ваше життя.

 

Детальну консультацію про збереження стовбурових клітин або лікування ними можна отримати за телефоном +38 067 496 09 26 або на відкритій онлайн лекції.