Застосування стовбурових клітин відкриває нові можливості в лікуванні аутизму.

Що таке аутизм?

Аутизм і розлади аутистичного спектру (РАС) виникають в результаті порушень розвитку головного мозку і характеризуються всебічним дефіцитом соціальної взаємодії та спілкування, а також обмеженими інтересами і повторюваними діями. РАС впливають на те, як розвиваються діти, як вони сприймають світ і взаємодіють з ним.

Аутизм є розладом спектру, тому люди, які страждають аутизмом, можуть відчувати легкі або дуже важкі симптоми. Але цей стан залишається на все життя і часто є фундаментальною частиною особистості.

Лікування аутизму наразі є дуже важливим напрямком. За оцінкою Центру контролю і профілактики захворювань США:

• У 1-го з 59-ти дітей було ідентифіковано розлад аутистичного спектру (РАС).
• Аутизм буває у всіх расових, етнічних і соціально-економічних груп.
• Дослідження в Азії, Європі та Північній Америці встановили коефіцієнт захворюваності РАС між 1% і 2%.

Розладами аутистичного спектру (РАС) страждає приблизно 1-2% населення у всьому світі і кількість хворих на аутизм постійно зростає.

За повідомленням Центру медичної статистики Міністерства охорони здоров'я України, протягом 2018 року в Україні діагноз аутизм вперше був поставлений 1113 пацієнтам у віці від 0 до 17 років. Сьогодні ця цифра досягає 109 пацієнтів з аутизмом на 100 000 дитячого населення. І це тільки офіційні дані. Скільки сімей насправді зіткнулися з цією проблемою - невідомо.

Ймовірні причини аутизму

Причини аутизму все ще погано зрозумілі і є причиною розбіжності в думках, але дослідження вказують на два ключових збудника:

1. знижений рівень кисню в певних частинах мозку.
2. хронічне запалення в травному тракті, викликане дисфункцією імунної системи.

Інші потенційні причини включають синдром Мартіна-Белла, пухлини головного мозку, набухання головного мозку, відсутні метаболічні ферменти і кір в організмі матері під час вагітності.

Чи можна вилікувати аутизм?

На даний час лікування від розладів аутистичного спектру не існує. В арсеналі лікаря є лише методики психологічної реабілітації та фармакотерапії, які частково покращують стан дітей з аутизмом.

 Надію на зцілення для пацієнтів з розладами аутистичного спектру дає застосування стовбурових клітин.

Чому стовбурові клітини?

Лікування стовбуровими клітинами складне, і, у випадку багатьох захворювань, все ще є теоретичним. Ці клітини мають здатність перетворюватися в велику різноманітність більш спеціалізованих клітин. Вони можуть замінити здоровими непрацюючі клітини травного тракту, головного мозку, систем виробництва ферментів, гормонів і т.д. Крім того, певні типи стовбурових клітин можуть зменшити запалення, і тому, можливо, зможуть лікувати аутизм.

Терапія стовбуровими клітинами для лікування аутизму, пропонує «переписати» системи організму, що викликають аутизм.

Результати ряду досліджень свідчать про те, що при аутизмі внутрішньовенне введення деяких типів стовбурових клітин покращує як загальну регуляцію імунної системи, так і взаємодію нейронів в мозку.

Команда доктора Куртцберг з Університету Д’юка розпочала своє перше клінічне випробування з використання стовбурових клітин при терапії аутизму в 2014 році, аналізуючи можливість аутологічної трансплантації стовбурових клітин пуповинної крові дітям з аутизмом. Опубліковані результати показують значні поліпшення відповідно до шкали адаптивної поведінки Vineland (VABS). Більш того, Університет Д’юка та Інститут стовбурових клітин Панами провели клінічні випробування з використанням іншого джерела стовбурових клітин - мезенхімальних стромальних клітин пуповини.

Нижче наведена сумарна таблиця клінічних випробувань стовбурових клітин пуповинної крові (скорочено CB-MNC) і мезенхімальних стромальних клітин пуповини (скорочено UC-MSC) для лікування аутизму, що проводяться в Північній Америці.

ID клінічного дослідження	Час запуску і місце проведення	Стадія завершення	Тип клітин і джерело	Кількість пацієнтів	Клітинна доза
NCT01638819	Червень 2012, Саттер	так	Аутологичні CB-MNC	29	16 млн/кг
NCT02176317	Липень 2014, Університет Д’юка	ні	Аутологичні  CB-MNC	25	26 млн/кг
NCT02192749	Липень 2014, Панама	ні	Алогенні UC-MSC	47	0.5 млн/кг
CT02847182	Липень 2016, Університет Д’юка	ні	Аутологичні CB-MNC в порівнянні з алогенними CB-MNC	165	> 25 млн/кг
NCT03099239	Квітень 2017, Університет Д’юка	так	Алогенні UC-MSC	12	2 млн/кг - 6 млн/кг
NCT03327467	Жовтень 2017, Університет Д’юка	ні	CB-MNC від Споріднених донорів (сиблінгів)	Дані не доступні	Дані не доступні
Не розпочато	2019 Університет Д’юка	ні	Алогенні UC-MSC	60	6 млн/кг

 

Лікування аутизму стовбуровими клітинами в Університеті Д'юка

Використання стовбурових клітин для лікування пацієнтів з аутизмом взяло свій початок з морозильної камери Банку пуповинної крові Кароліни в Медичному центрі університету Д’юка. Саме пуповинна кров з цих морозильних камер є передовим елементом дослідження. Для його проведення Джоан Куртцберг, яка очолює Програму клінічної та трансляційної клітинної терапії Робертсона, об'єдналася з доктором Джеральдін Доусон - директором Центру аутизму і розвитку мозку Дюка. Вони побачили велику потребу в медичних відкриттях, які допомагають лікувати дітей з аутизмом.

Джоан Куртцберг розповідає, що спостерігала за дітьми зі спадковими порушеннями обміну речовин, яких лікували пуповинної кров'ю після отримання високих доз хіміотерапії.

«Ми змогли показати, що при деяких з цих захворювань трансплантація пуповинної крові рятує дітей від смерті, а також покращує їх неврологічний результат», - говорить дослідник. Вона задумалася: Чи може пуповинна кров допомогти іншим дітям?

Близько десяти років тому в лабораторії Куртцберг почалися клінічні випробування з лікування дітей з ДЦП, батьки яких зберегли їх пуповинну кров. Застосування дало позитивні результати. Серед учасників випробування були діти з аутистическими нахилами, і вчені побачили поліпшення аутистичних симптомів.

Чи безпечно застосування пуповинної крові при аутизмі?

На це питання вченим  треба було відповісти в першу чергу, адже головне в будь-якому лікуванні - не нашкодити. Використання пуповинної крові для терапії дітей з аутизмом перевершило всі очікування. Пуповинна кров відразу показала позитивні результати: 70% з 25 дітей у віці від 2 до 6 років мали поведінкові поліпшення, описані їх батьками та помічені дослідниками Дюка.

Протягом року діти тричі їздили в медичний центр. Вони пройшли серію обстежень, таких як оцінка аутизму, МРТ і ЕЕГ для відстеження їх мозкової активності. У першій поїздці діти отримали переливання пуповинної крові разом з інтенсивними дослідженнями. Кожна дитина отримала від 1-го до 2-х мільярдів клітин внутрішньовенно в руку або ногу. Через півроку, а потім і через рік діти повернулися для більшої кількості тестів і спостережень. У порівнянні з початком дослідження, у дітей значно збільшився словниковий запас, стало менше повторюваних дій і покращилася мова.

Доктор Доусон зазначає: «Дослідження було дуже обнадійливим. Ми дійсно бачили позитивні результати. Однак, у нього не було групи для порівняння, а це дуже важливо для встановлення ефективності лікування ».

Зараз вчені знаходяться на стадії остаточного випробування пуповинної крові в лікуванні аутизму. Триває подвійне сліпе, контрольоване плацебо випробування за участю 165 дітей, які страждають на аутизм, у віці від 2-х до 8-ми років. Контролює хід дослідження Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA). На сьогоднішній день отримати лікування за експериментальною програмою Університету Д’юка можуть і клієнти ГЕМАФОНД.