Применение стволовых клеток открывает новые возможности в лечении аутизма.

Что такое аутизм?

Аутизм и расстройства аутистического спектра (РАС) возникают в результате нарушения развития головного мозга и характеризуются выраженным и всесторонним дефицитом социального взаимодействия и общения, а также ограниченными интересами и повторяющимися действиями. РАС влияют на то, как развиваются дети, как они воспринимают мир и взаимодействуют с ним.

Аутизм является расстройством спектра, поэтому люди, страдающие аутизмом, могут испытывать легкие или очень тяжелые симптомы. Но это состояние, которое остается на всю жизнь и часто является фундаментальной частью личности.

Лечение аутизма является всё более важным направлением. По оценке Центра по контролю и профилактике заболеваний США:

• У 1-го из 59-ти детей было идентифицировано расстройство аутистического спектра (РАС).
• Аутизм бывает у всех расовых, этнических и социально-экономических групп.
• Исследования в Азии, Европе и Северной Америке установили коэффициент заболеваемости РАС между 1% и 2%.

Расстройство аутистического спектра (РАС) затрагивает приблизительно 1-2% населения во всем мире и количество страдающих аутизмом постоянно возрастает.

По сообщению Центра медицинской статистики Министерства здравоохранения Украины, в течение 2018 года в Украине диагноз аутизм впервые был поставлен 1113 пациентам в возрасте от 0 до 17 лет. Сегодня эта цифра достигает 109 пациентов с аутизмом на 100 000 детского населения.  И это только официальные данные. Сколько семей на самом деле столкнулись с этой проблемой – неизвестно.

Вероятные причины аутизма.

Причины аутизма всё ещё плохо понятны и являются причиной расхождения во мнениях, но исследования указывают на два ключевых возбудителя:

1. сниженный уровень кислорода в определённых частях мозга.
2. хроническое воспаление в пищеварительном тракте, вызванное дисфункцией иммунной системы.

Другие потенциальные причины включают синдром Мартина-Белла, опухоли головного мозга, набухание головного мозга, недостающие метаболические ферменты и корь в организме матери во время беременности.

Можно ли вылечить аутизм?

В настоящее время лечения от расстройств аутистического спектра не существует. В арсенале врача имеются лишь методики психологической реабилитации и фармакотерапии, которые частично улучшают состояние детей с аутизмом.

 Надежду на исцеление для пациентов с расстройствами аутистического спектра дает применения стволовых клеток.

Почему стволовые клетки?

Лечение стволовыми клетками сложное, и в случае многих заболеваний, всё ещё является теоретическим. Эти клетки имеют способность превращаться в большое разнообразие более специализированных клеток.

Они могут заменить здоровыми неработающие клетки пищеварительного тракта, головного мозга, систем производства ферментов, гормонов и т.д. Кроме того, определённые типы стволовых клеток могут уменьшить воспаление, и поэтому, возможно, смогут лечить аутизм.

Терапия стволовыми клетками для лечения аутизма, предлагает «переписать» системы организма, вызывающие аутизм.

Результаты ряда исследований свидетельствуют о том, что при аутизме внутривенное введение некоторых типов стволовых клеток улучшает как общую регуляцию иммунной системы, так и взаимодействие нейронов в мозге.

Команда доктора Куртцберг из Университета Дюка начала свое первое клиническое испытание использования стволовых клеток при терапии аутизма в 2014 году, анализируя возможность аутологической трансплантации стволовых клеток пуповинной крови детям с аутизмом. Опубликованные результаты показывают значительные улучшения согласно шкале адаптивного поведения Vineland (VABS). Более того, Университет Дюка и Институт стволовых клеток Панамы провели клинические испытания с использованием другого источника стволовых клеток - мезенхимальных стромальных клеток пуповины.

Ниже приведена суммарная таблица клинических испытаний стволовых клеток пуповинной крови (сокращенно CB-MNC) и мезенхимальных стромальных клеток пуповины (сокращенно UC-MSC) для лечения аутизма, проводимых в Северной Америке.

ID клинического исследования	Время запуска и место проведения	Завершенность	Тип клеток и источник	Количество пациентов	Клеточная доза
NCT01638819	Июль 2012, Саттер	да	Аутологичные CB-MNC	29	16 млн/кг
NCT02176317	Июнь 2014, Университет Дюка	да	Аутологичные CB-MNC	25	26 млн/кг
NCT02192749	Июль 2014, Панама	да	Аллогенные UC-MSC	47	0.5 млн/кг
CT02847182	Июль 2016, Университет Дюка	нет	Аутологичные CB-MNC в сравнении с совместимыми аллогенными CB-MNC	165	> 25 млн/кг
NCT03099239	Апрель 2017, Университет Дюка	да	Аллогенные UC-MSC	12	2 млн/кг - 6 млн/кг
NCT03327467	Октябрь 2017, Университет Дюка	нет	CB-MNC от сиблингов	Данные не доступны	Данные не доступны
Еще не начались	2019, Университет Дюка	нет	Аллогенные UC-MSC	60	6 млн/кг

 

 

 

Лечение аутизма стволовыми клетками в Университете Дюка

Использование стволовых клеток для лечения пациентов з аутизмом взяло свое начало из морозильной камеры Банка пуповинной крови Каролины в Медицинском центре университета Дюка. Именно пуповинная кровь из этих морозильных камер является передовым элементом исследования. Для его проведения Джоан Куртцберг, которая возглавляет Программу клинической и трансляционной клеточной терапии Робертсона, объединилась с доктором Джеральдин Доусон - директором Центра аутизма и развития мозга Дюка. Они увидели большую потребность в медицинских продвижениях, которые помогают лечить детей с аутизмом.

Джоан Куртцберг рассказывает, что наблюдала за детьми с наследственными нарушениями обмена веществ, которых лечили пуповинной кровью после получения высоких доз химиотерапии.

«Мы смогли показать, что при некоторых из этих заболеваний трансплантация пуповинной крови спасает детей от смерти, а также улучшает их неврологический исход», - говорит исследователь. Она задумалась: Может ли пуповинная кровь помочь другим детям?

Около десяти лет назад в лаборатории Куртцберг начались клинические испытания по лечению детей с ДЦП, родители которых сохранили их пуповинную кровь. Применение дало положительные результаты. Среди участников испытания были дети с аутистическими наклонностями, и ученые увидели улучшение аутистических симптомов.

Безопасно ли применение пуповинной крови при аутизме?

На этот вопрос ученым предстояло ответить в первую очередь, ведь главное в любом лечении – не навредить. Использование пуповинной крови для терапии детей с аутизмом превзошло все ожидания. Пуповинная кровь сразу показала положительные результаты: 70% из 25 детей в возрасте от 2 до 6 лет имели поведенческие улучшения, описанные их родителями и отслеживаемые исследователями Дюка.

В течение года дети трижды ездили в медицинский центр. Они прошли серию обследований, таких как оценки аутизма, МРТ и ЭЭГ для отслеживания их мозговой активности. В первой поездке дети получили переливание пуповинной крови вместе с интенсивными исследованиями. Каждый ребёнок получил от 1-го до 2-х миллиардов клеток внутривенно в руку или ногу. Через полгода, а затем и через год дети вернулись для большего количества тестов и наблюдений. В сравнении с началом исследования, у детей значительно увеличился словарный запас, стало меньше повторяющихся действий и улучшилась речь.

Доктор Доусон отмечает: «Исследование было очень обнадеживающим. Мы действительно видели положительные результаты. Однако, у него не было группы для сравнения, а это очень важно для установления эффективности лечения».

Сейчас ученые находятся на стадии окончательного испытания пуповинной крови в лечении аутизма. Продолжается двойное слепое, контролируемое плацебо испытание с участием 165 детей, страдающих аутизмом, в возрасте от 2-х до 8-ми лет. Контролирует ход исследования Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). На сегодняшний день получить лечение по экспериментальной программе Университета Дюка могут и клиенты ГЕМАФОНДа.