Согласно официальной статистике ВОЗ, более 2,3 млн. человек в мире болеют рассеянным склерозом, из них почти 500 тысяч живут в Европе. Несмотря на распространенное мнение, рассеянный склероз – не о потере памяти, а основная когорта пациентов – молодые люди. Это заболевание занимает первое место в Украине по показателю инвалидизации среди молодого населения и представляет серьезный социальный вызов для государства в целом и каждого больного в отдельности.
Рассеянный склероз - хроническое мультифакторное заболевание нервной системы, вызывающее диффузные дегенеративные и воспалительные изменения головного и спинного мозга, постоянно прогрессирует, быстро приводит к инвалидизации и преимущественно поражает людей трудоспособного возраста (16-45 лет).
Нервные волокна в организме человека покрыты специальной оболочкой – миелином, которая при этом заболевании диффузно повреждается, формируются множественные рубцовые изменения, приводящие к неврологическому дефициту. И хотя механизмы патогенеза болезни остаются дискутабельными, пока не вызывает сомнений участие провоцирующих факторов – генетическая предрасположенность, вирусная инфекция, внешнее воздействие. Играет роль и географический аспект: чем дальше от экватора живут люди, тем выше у них вероятность заболеть. Для рассеянного склероза существует даже специальный термин - "болезнь красивых и талантливых", поскольку именно таковы является большинство этих пациентов. К большому сожалению, сейчас болезнь не полностью излечима. Тем не менее, существует терапия, которая изменяет вид болезни и позволяет замедлить прогресс заболевания, а также уменьшить выраженность симптомов. Итак, какие современные тенденции по этой болезни существуют в мире?
В настоящее время насчитывается около двух десятков иммуномодулирующих препаратов, которые подбираются индивидуально для каждого пациента и должны обеспечить модифицирующую терапию, контроль над симптомами и течением болезни. Однако, существует потребность в расширении лечебных возможностей, поэтому быстро набирают обороты наработки в сфере применения стволовых клеток для лечения рассеянного склероза.
В 2020 году в Journal of Neuroimmunology были опубликованы результаты исследования испанских ученых: ученые выявляли патогенез заболевания, используя индуцированные плюрипотентные стволовые клетки из крови и кожи для моделирования РС. Эти специализированные клетки «репрограммируются» в эмбриональное состояние, и таким образом развиваются в клетки нервной системы. Понимание поведения клеток, поврежденных РС, дает возможность изучения патогенеза рассеянного склероза на 3D модели мозга человека, воспроизведение дифференцировки клеток и ошибок в нем. А понимание этих процессов, в свою очередь, дает возможность разработать новое лекарство с большим потенциалом к излечению больных.
Но на моделировании и изучении патогенеза разработки не заканчиваются. Только на сайте clinicaltrials зарегистрировано 76 клинических исследований, где используются аутологические и алогенные (донорские) стволовые клетки из разных источников. Чаще применяются мезенхимальные стволовые клетки из пуповины, жировой ткани, костного мозга, а также гемопоэтические стволовые клетки из пуповинной крови.
В 2020 году в журнале неврологии Brain израильские ученые из Университетской клиники Хадасса совместно с немецкими учеными клиники Шарите обнародовали результаты своего исследования.
48 пациентов, в прошлом уже имевших опыт лечения рассеянного склероза протокольными препаратами, в течение года получали лечение мезенхимальными стволовыми клетками: первая группа получала инъекции интратекально (в полость спинного мозга), вторая – внутривенно и третья получала инъекции плацебо. Результаты впечатляющие: 40% пациентов первых двух групп выявили отсутствие активных проявлений болезни в течение года против 9% в группе плацебо. Кроме того, у пациентов с интратекальным введением были зафиксированы лучшие показатели функциональных, когнитивных тестов и МРТ-динамики по сравнению с другими двумя группами, что особенно проявилось у пациентов с активно прогрессирующим заболеванием. Также фантастично то, что лечение не показало развития серьезных побочных эффектов.
Последняя разработка в лечении прогрессирующего рассеянного склероза – это продукт из пуповинной крови, DUOC-01, изготовленный университетом Дюка. Этот препарат используют для коррекции метаболических нарушений у детей уже более 25 лет. Потенциально его можно применять и при других дегенеративных состояниях – повреждениях спинного мозга, повреждениях периферических нервов, болезни Паркинсона, боковом амиотрофическом склерозе (БАС) и болезни Альцгеймера.
Процесс получения препарата занимает около трех недель, для него используются как персональные депозиты пуповинной крови, так и депозиты из донорских банков. Активную популяцию клеток получают из стволовых клеток с маркером CD14+, их размножают до требуемого количества в специальной среде.
Лучший результат, оцениваемый по восстановлению миелина и устранению воспаления, был получен после интратекального (в спинномозговую жидкость) введения препарата. Метод также был признан безопасным для пациента.
Процесс получения препарата занимает около трех недель, для него используются как персональные депозиты пуповинной крови, так и депозиты из донорских банков. Активную популяцию клеток получают из стволовых клеток с маркером CD14+, их размножают до требуемого количества в специальной среде.
Лучший результат, оцениваемый по восстановлению миелина и устранению воспаления, был получен после интратекального (в спинномозговую жидкость) введения препарата. Метод также был признан безопасным для пациента.
С актуальным обзором перспективных клинических исследований лечения РС можно ознакомиться на сайте наших партнеров Parentsguidecordblood.
Так могут ли стволовые клетки вылечить рассеянный склероз или приостановить развитие заболевания на долгое время?
Терапевтический эффект стволовых клеток обусловлен способностью их дифференцироваться в другие клетки нервной системы, замещая нежизнеспособную соединительную ткань. Кроме того, стволовые клетки уменьшают воспаление, способствуют восстановлению миелинизации нервных волокон и обладают иммуномодулирующим эффектом. Паракринный эффект также стимулирует организм вырабатывать собственные стволовые клетки и восстанавливаться естественным путем. Именно благодаря комплексному действию возможны улучшение состояния и приостановка развития заболевания на несколько лет.
Современные проблемы требуют современных решений, уже больше 33 лет существует возможность забора и хранения стволовых клеток, на помощь приходят соответствующие биобанки. И хотя в мире пока лечение заболеваний стволовыми клетками – это альтернативная терапия, а не препараты первой линии, часто именно заблаговременная забота о будущем может подарить билет в полноценную здоровую жизнь.
Гемафонд рекомендует сохранить самые молодые и активные стволовые клетки – полученные из пуповинной крови, пуповины и плаценты, которые собирают при рождении ребенка, а также задуматься о сохранении мезенхимальных стволовых клеток из собственной жировой ткани, если позволяет возраст и состояние здоровья.
Предлагаем ознакомиться с одной из историй лечения рассеянного склероза.
Ждем ваших вопросов по телефону 098 496 09 26 или на электронную почту client@hemafund.com.