CAR-T клеточная терапия при Системной красной волчанке

23 сентября 2022

Эффективность лечения Системной красной волчанки с помощью стволовых клеток в качестве альтернативы приему стандартных медикаментов изучается уже несколько лет. Стволовые клетки способны естественным путем восстановить поврежденные ткани и органы, перезапустить иммунную систему и обладают значительным иммуномодулирующим эффектом, поэтому их применение перспективно в лечении многих аутоиммунных заболеваний.

Системная красная волчанка (болезнь Либмана-Сакса, Lupus Erythematosus) – генетически обусловленное системное заболевание соединительной ткани. Имеет аутоиммунную природу, то есть организм больного постоянно создает агрессивные антитела к своим же тканям и органам. Характерными симптомами являются сыпь и эритема на коже, повреждения и боли в суставах, нарушения в работе почек, печени, селезенки, лимфатической и нервной систем. Часто развиваются заболевания сердечно-сосудистой системы – эндокардиты и миокардиты, поражение клапанов сердца. Больные жалуются на повышенную температуру, истощение, боль. Заболевание значительно сокращает качество и продолжительность жизни. Стандартная терапия предлагает длительное использование токсичных препаратов, гормонов и иммуносупрессоров, что тоже со временем приводит к негативным последствиям и новым заболеваниям.

Клеточная терапия в случае аутоиммунных заболеваний применяет разные типы стволовых клеток, полученные из различных источников, а также развивается в нескольких направлениях. Основными современными методами являются трансплантация собственных кроветворных клеток, поддерживающие трансфузию мезенхимальных стволовых клеток и использование генетически измененных Т-лимфоцитов.

Стволовые клетки способны поддерживать функционирование костного мозга и прекращение выработки агрессивных (аутореактивных) иммунных клеток. Существует методика, во время которой проводится “перезапуск” собственного костного мозга: химиотерапия и последующее введение гемопоэтических стволовых с целью восстановления костного мозга. С этой целью используют собственные гемопоэтические стволовые клетки, полученные из костного мозга или периферической крови пациента. Более действенным и безопасным источником таких клеток может быть пуповинная кровь, но собственные депозиты пуповинной крови обладают единици взрослых больных, что пока делает невозможным проведение полноценного исследования.

Отмечается, что у большинства пациентов (84%) после трансплантации не только формировалась новая иммунная система, а также восстанавливались функции почек, легких, сердца. Но при всей эффективности трансплантации для полной замены иммунной системы такое лечение считается опасным, поэтому применяется только в очень тяжелых случаях.

Более интересной и востребованной является поддерживающая клеточная терапия с целью достижения стойкой ремиссии. В клинических исследованиях использовали как стволовые клетки, полученные из периферической крови, жировой ткани и костного мозга пациента, так и мезенхимальные стволовые клетки, полученные из донорского костного мозга, из собственной или донорской плаценты и пуповины.

После нескольких лет изучения наиболее перспективными считаются МСК, полученные именно из плаценты и пуповины за счет их молодости, активности и безопасности. Кроме этого, эти клетки не несут инфекционных или возрастных рисков, их получение нравственно и безболезненно. По сути клетки получают из материала, остающегося после родов и подлежащего утилизации.

В исследованиях с использованием мезенхимальных стволовых клеток (МСК) взрослым пациентам вводили определенную дозу клеток, рассчитанную в зависимости от веса, внутривенно 1 или 2 раза в течение года. Одно введение позволило 60% пациентов достичь ремиссии более 12 месяцев. В исследованиях с применением МСК, дважды с перерывом в полгода, процент пациентов в ремиссии вырос до 85%. В обоих случаях исследователи отметили значительные положительные изменения показателей крови уже через 3 месяца и возобновление работы органов и исчезновение боли – через 9 месяцев. Значительно снизилось количество аутореактивных иммунных клеток и аутоантител, что еще раз подтвердило эффективность действия МСК при системной красной волчанке.

Недавно стали известны и результаты исследования CAR-Т клеточной терапии при системной красной волчанке. Этот метод основан на использовании генетически измененных Т-клеток, собранных у пациента с его периферической крови. Ранее такой метод уже успешно пробовали для лечения агрессивных и неизлечимых типов рака крови. В случае с системной красной волчанкой Т-клетки запрограммировали с помощью специального вируса так, чтобы они атаковали аутореактивные В-клетки иммунной системы. Вскоре В-клетки практически исчезли из организма пациентов. Через четыре месяца В-клетки восстановились, но перестали производить аутоантитела. CAR-Т клеточная терапия перезагрузила иммунную систему больных, как считают немецкие ученые.

В настоящее время пациенты обходятся без стандартного лекарства более 17 месяцев и отмечают исчезновение постоянной усталости, боли, связанной с артритом. Врачи наблюдают также постепенное восстановление почек, легких и сердца, исчезновение фиброза клапанов сердца. Дополнительные же тесты подтвердили нормальную работу иммунной системы пациентов и соответствующую защиту от инфекций и других заболеваний.

Конечно, CAR-Т клеточная терапия – это новый и очень дорогой метод лечения, требующий более глубокого изучения, но результаты первых исследований указывают на возможность применения Т-лимфоцитов даже при тяжелых случаях аутоиммунных заболеваний.

В 2020 году ГЕМАФОНД вместе с учеными клиники Шарите начал в Германии научный проект по изучению потенциала новых методов клеточной терапии и генетически измененных стволовых клеток (iPS-клеток) для лечения тяжелых заболеваний. Новые данные, новые разработки в области клеточной терапии - это эффективное лекарство и методы лечения в будущем. Поэтому так важно заложить основу и сохранить при рождении ребенка активные и доступные стволовые клетки.

Читайте также о лечении ревматоидного артрита

Узнать больше о лечении аутоиммунных заболеваний можно по телефону +38 098 496 09 26